Blood：卡非佐米、来那度胺和地塞米松联合骨髓移植可有效治疗多发性骨髓瘤！

硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合干细胞移植是符合条件的多发性骨髓瘤患者的标准疗法。因为缓解可随着时间的推移而加深，所以需要有更长的、更有效的诱导/巩固阶段的方案。

这是一项2期临床试验，招募了可进行移植的多发性骨髓瘤患者，予以卡非佐米（K）20/36 mg/m2（第1-2/8-9/15-16天）、来那度胺（R）25 mg（第1-21天）和地塞米松（d）20 mg（第1-2/8-9/15-16/22-23天）治疗，28天一疗程。所有患者在4个疗程后进行骨髓移植，并接受来那度胺（10 mg，第1-21天）维持治疗一年。主要指标是巩固治疗结束后的完全缓解率。

可评估患者的缓解情况

总体上，筛查了48位患者，其中46位被招募入组；21%的患者有不良的细胞遗传学。在42位巩固治疗后可评估的患者中，26位获得了严格条件的完全缓解（CR 61.9%），27位至少获得了CR（64.3%）：根据流式细胞术，有92.6%的患者无法检出微小残留病灶（<2.5x10^-5），根据二代测序，63.0%的患者无法检出微小残留病灶（10^-6）。

MRD状态不同的患者的无进展生存率

获得CR的中位时间是10.6个月。根据多参数流式细胞术和二代测序技术，分别有69.0%和66.7%的患者在某个时间点无法检测到微小残留病灶。中位随访60.5个月，21位患者发生病情进展，10位患者死亡。中位无进展生存期为56.4个月。

无KRd相关死亡。4位患者因毒性而中断治疗；31位患者共报告了56例严重的不良事件，包括8例心血管事件（2例心衰、5例肺栓塞或深静脉血栓形成）。常见的3/4级不良事件有血液学事件（74%）和感染（22%）。

总而言之，8个疗程的KRd治疗可使符合移植条件的新诊断的多发性骨髓瘤患者获得快速且深刻的缓解，而且安全性是可以接受的，但需密切监测心血管不良事件。

原始出处：

Murielle Roussel, et al. Up-front carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone with transplant for patients with multiple myeloma: the IFM KRd final results. Blood (2021) 138 (2): 113–121. https://doi.org/10.1182/blood.2021010744