15年来首个法布里病新药Galafold获FDA加速批准

2018-08-11 MedSci MedSci原创

Amicus Therapeutics于本周五宣布,其Galafold(migalastat)获得FDA加速批准用于治疗成年适应性半乳糖苷酶α基因变异法布里病患者。

Amicus Therapeutics于本周五宣布,其Galafold(migalastat)获得FDA加速批准用于治疗成年适应性半乳糖苷酶α基因变异法布里病患者。

法布里病(Fabry disease)是一种罕见的X连锁遗传性疾病,缺陷基因位于X染色体长臂上。该病是由于α-半乳糖甘酶基因缺陷,造成溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积,进而引发心脏、肾脏、脑血管及神经病变。

Galafold是一种口服、小分子药物,在细胞合成α-半乳糖苷酶A(alpha-gal A)酶时对其进行结合,帮助其正确折叠,改善其功能。Galafold的获得FDA的加速批准是根据研究011的数据。研究结果表明,与安慰剂相比,Galafold显著降低了肾间质毛细血管球蛋白神经酰胺水平。

该制药商还表示Galafold作为第一种口服法布里病成年患者的药物,将立即用于治疗,并在接下来的几天内开始运送到有限的分销网络。Amicus首席执行官John Crowley表示:"FDA的批准对美国法布里病患者来说是一个革命性时刻,这是15年来首个获批的新治疗方案。"

FDA在去年7月审查来自Amicus的Galafold新药申请,之前曾拒绝批准该药物制造商要求加速批准该药物的请求,同时要求进一步研究。但目前该治疗已获得FDA的快速指定和优先审查。目前该药物已经于5月在日本上市。

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  1. 2018-08-15 惠映实验室

    学习了,谢谢分享。

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  2. 2018-08-11 天地飞扬

    了解一下,谢谢分享!

    0

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