Hematology ：关于用依米珠单抗治疗血友病A的专家意见论文
2023-01-22 将军的九分裤 MedSci原创 发表于上海
此次报导的文章根据临床试验和现实生活研究的结果，综述了甲型血友病患者接受艾米珠单抗治疗的经验
依米珠单抗（一种模拟FVIII功能的双特异性单克隆抗体）的预防在有效性和安全性方面在临床试验中显示出令人鼓舞的结果。然而，目前的经验有限，临床医生关注的许多领域尚未得到审查。
此次报导的文章根据临床试验和现实生活研究的结果，综述了甲型血友病患者接受艾米珠单抗治疗的经验。作者特别强调了诸如出血和/或手术干预情况下这些患者的管理、关节健康或实验室监测等问题。
图1：治疗期间出血和不良事件的年发生率。
专家意见认为依米珠单抗治疗已被证明可以改善关节健康并减少出血，对具有抑制物和高出血率的患者特别感兴趣。然而，由于报告的经验有限，仍然存在对其在新生儿和既往未经治疗的患者中的给药的担忧。
表2:对于没有抑制剂的血友病患者，建议首次使用FVIII来治疗出血发作和侵入性手术/手术前的预防。
由于艾米珠单抗的药代动力学稳定，因此实验室监测并非绝对必要，然而，全面评估止血的测试可能有用，尤其是在出血或手术的情况下。作者还认为，没有必要在小手术前进行预防，大手术可以安全地进行，并增加预防性凝血因子
总的来说，尽管经验有限，尤其是在新生儿方面，在接受大手术的未经过治疗的患者（PUPs）和普通患者中，依米珠单抗已被证明是一种有前途的血友病A治疗选择。临床试验和现实生活研究表明，依米珠单抗在降低年出血率（ABR）方面是成功的，表明改善关节健康与目标关节的解决，从而改善患者的生活质量。临床试验结果也显示了一种安全的药物，在大多数患者中没有严重的不良事件或FVIII抑制剂的发展。此外，接受依米珠单抗治疗的患者能够安全地进行小手术和大手术，在小手术的情况下不需要事先预防。依米珠单抗药代动力学的稳定性也在临床医生中产生了信心，因为不需要在实验室监测药物水平。尽管如此，还需要更多的研究来帮助确认这些发现，并解决一些继续困扰临床医生的问题。
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