Vertex公司的SYMDEKO获澳大利亚批准,用于治疗12岁以上CFTR基因突变的囊性纤维化患者

2019-03-12 不详 MedSci原创

波士顿Vertex制药股份有限公司今天宣布,澳大利亚治疗产品管理局(TGA)已批准将SYMDEKO(tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)上市,用于F508del突变或囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因突变的12岁以上囊性纤维化(CF)患者的治疗。

波士顿Vertex制药股份有限公司今天宣布,澳大利亚治疗产品管理局(TGA)已批准SYMDEKO(tezacaftor/ivacaftor)上市,用于F508del突变或囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因突变的12岁以上囊性纤维化(CF)患者的治疗。

囊性纤维化(CF)是一种罕见的、导致寿命缩短的遗传性疾病,影响北美、欧洲和澳大利亚的约75000人。CF是由CFTR基因突变引起的盐和水在细胞中流动性降低、粘液积聚在肺部,导致慢性肺部感染和进行性肺损伤,严重的可引起死亡。死亡的中位数年龄为25-30岁。

一些突变导致CFTR蛋白在细胞内不能被正常加工或折叠,从而无法到达细胞表面。SYMDEKO是tezacaftor和ivacaftor的组合。Tezacaftor是解决CFTR蛋白的运输和加工缺陷,使其能够到达细胞表面, ivacaftor可以增加蛋白质保持开放的时间。

Tezacaftor与ivacaftor结合于2018年2月获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,2018年6月获得加拿大卫生部批准,2018年10月获得欧洲委员会批准。

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  1. 2019-03-23 zwjnj2

    努力学习认真的学习

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