AACR 2020：CAR-T治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病试验初步结果公布
2020-04-29 亘喜生物 亘喜生物
急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)是一种侵袭性极强的急性T细胞恶性肿瘤，伴有骨髓和髓外组织的浸润。数据统计，2015 年全球共有约87.6万人患有ALL，有 11 万人因其死亡，其中儿童和成人T-AL
急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)是一种侵袭性极强的急性T细胞恶性肿瘤，伴有骨髓和髓外组织的浸润。数据统计，2015 年全球共有约87.6万人患有ALL，有 11 万人因其死亡，其中儿童和成人T-ALL患者约占 ALL总数的15%-20%。40%-50%的患者预计会在一线治疗后2年内复发，而其它可选择的治疗十分有限。复发性或难治性T-ALL的现有治疗效果仍不理想，治疗手段极为有限。大多数T-ALL患者在多种药物联合化疗后的两年内出现复发。
临床开发阶段免疫细胞与基因治疗企业亘喜生物集团（Gracell Biotechnologies) 公布了其在研的通用型TruUCAR™ GC027治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床试验结果，在美国时间28日在AACR上公布。
此次AACR年会上，亘喜生物报告其通用型TruUCAR™ GC027产品的一项1期临床试验数据。该首次人体（first-in-human）试验旨在验证其治疗复发或难治(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的可行性。报告题目为：Safety and efficacy clinical study of TruUCART™ GC027: the first-in-human, universal CAR-T therapy for relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia
GC027是以TruUCAR™技术为基础的产品，来源于无需HLA匹配的健康供者细胞，经过体外基因修饰表达嵌合抗原受体(CAR)，同时增强了细胞的性能，从而可特异高效地消除T肿瘤靶细胞。TruUCAR TM技术无需通过联合抗CD52药物来抑制肿瘤细胞，诱导患者体内产生长期免疫抑制来促使即用型CAR-T细胞在体内扩增和杀伤肿瘤细胞。GC027经过特有的CRISPR基因编辑策略的改造，可以达到避免移植物抗宿主病(GvHD)、减轻患者免疫系统引起的排斥反应、并在体内有效扩增，达到清除肿瘤靶细胞的目的。
该临床试验是由研究者发起 (IIT) 的首次人体试验，旨在评估通用型TruUCAR™ GC027治疗R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年二月，该试验共入组5名R/R T-ALL受试者，受试者曾接受的既往治疗中位数为5次（范围为1-9 次）。基线的骨髓肿瘤负荷为38.2%（范围为4%-80.2%）。所有患者均接受了单次TruUCAR™ GC027的输注，输注计量为高中低三组计量组中的一种：0.6*107 细胞/kg体重、1.0*107 细胞/kg体重，或1.5*107 细胞/kg体重。值得注意的是，5名受试者均未进行人类白细胞组织相容性抗原（HLA）配型，输注后均未接受造血干细胞移植（HSCT）。
通过28天随访，对5名受试者进行了评估，5名(100%)受试者获得完全缓解，其中包括血细胞数量完全或未完全恢复(CR/CRi)；4名(80%)受试者获得最小残留疾病阴性的完全缓解(MRD-CR)。
所有5名受试者均能够耐受TruUCAR™ GC027单次输注，试验中未观察到神经毒性事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)发生，同时观察到所有5名受试者均出现不同程度的细胞因子释放综合征(CRS)，均在可控范围内。
亘喜生物集团首席医学官Martina Sersch博士说道，“我们很高兴地报告首批5名受试者接受TruUCAR™ GC027的治疗，他们的疾病得到了有效的控制，初步试验结果令人振奋。另外，TruUCAR™的平台技术通过GC027候选产品得到了进一步验证，我们将继续推进该技术平台在其他未被满足领域的应用。”
关于TruUCAR™
TruUCAR™是亘喜生物独有的专利平台技术，对T细胞上选定的基因进行编辑，在不使用免疫抑制药物的情况下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的风险。TruUCAR™技术使得同种异体CAR-T细胞可在HLA不匹配的患者（受者）体内增殖并持续存在，同时控制GvHD的风险。TruUCAR™产品的目标病人，包括但不限于那些已接受自体CAR-T治疗但无法获益，或因感染原因导致无法提供合规的细胞，或自体CAR-T细胞生产失败的患者；更重要的是，TruUCAR™产品即用型的属性，使得患者能够得到及时救治；其低廉的制造成本使得重复给药的方案成为可能。除了T-ALL抗原以外，该平台技术还可用于其它血液肿瘤的靶点。
关于GC027
GC027使用了亘喜独有的TruUCAR™专利技术，利用无需进行HLA匹配的健康供者T细胞，是一种在研的即用型CAR-T细胞疗法，能够靶向CD7抗原表达的肿瘤细胞，用于治疗T细胞恶性肿瘤。
关于亘喜生物集团
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