降脂神药！一年给药2次，药效持续17个月，诺华的siPCSK9疗法inclisiran获得欧洲CHMP的正面评价
2020-10-16 MedSci原创 MedSci原创
一旦获批，inclisiran将成为欧洲第一个也是唯一一个用于治疗高胆固醇血症或混合血脂异常患者的小分子干扰RNA（siRNA）药物。
诺华公司今天宣布，欧洲人用药品管理局委员会（CHMP）为其Leqvio（inclisiran）治疗高胆固醇血症或混合血脂异常的成年患者做出了正面评价。
Inclisiran是一种小干扰RNA（siRNA）药物，通过阻断肝脏中PCSK9蛋白的合成，促进肝脏中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的分解来发挥降脂作用。
inclisiran作用原理图（图片来源：https://www.orion4trial.org/faq-1/pcsk9-and-inclisiran-action-diagram）
CHMP的积极建议是基于III期临床ORION研究的结果，该试验共包含3600例动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者、ASCVD风险相当患者和杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。结果显示，Inclisiran在实验初始给药一次和3个月后给药第二次，一年给药两次，可有效且持续地将LDL-C降低高达52％（P <0.0001）。此外，使用inclisiran降低LDL-C的效果持续了17个月，其安全性和耐受性与安慰剂相似。
图片来源：Two Phase 3 Trials of Inclisiran in Patients with Elevated LDL Cholesterol. N Engl J Med. 2020 Apr
长期使用inclisiran并没引起明显的安全性或耐受性问题。所报告最常见的不良反应（>3％的inclisiran治疗患者且发生率高于安慰剂）是糖尿病，高血压，鼻咽炎，关节痛，背痛，呼吸困难，支气管炎和上呼吸道感染。与安慰剂相比，inclisiran注射部位的不良事件更为频繁，一般较轻，并且没有严重或持续存在的不良事件。
如果获得批准，inclisiran（KJX839）将成为第一个也是唯一一个降低LDL-C的小分子干扰RNA疗法。inclisiran每年仅需给药两次，就可以有效且持续地降低LDL-C，未来可用作他汀类药物的补充。
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#inclisiran#与#PCSK9抑制剂#作用基本相当，但是使用更方便，都能深度降脂，未来是劲敌。
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