Br J Dermatol：探讨青少年斑秃的经历和体征/症状及报告结果(PRO)测量的内容效度

     广泛的研究表明斑秃(AA)是一种与情绪和心理社会困扰相关的重大疾病，包括抑郁症和焦虑症的高度流行。AA涉及头皮、面部和身体的脱发，并可能导致指甲损伤(凹陷、易碎的指甲)，所有与健康相关的生活质量严重受损的体征/症状。

    世界卫生组织将青春期定义为10至19岁，介于儿童期和成人期之间。青春期的定义在已发表的AA研究中有所不同，但在本研究中被定义为12-17岁。尽管患有斑秃的儿童和青少年对他们的疾病表现出积极的态度和接受程度，但青少年可能不太接受他们的斑秃，经历较低的自信和自尊水平。事实上，斑秃的青少年报告说，由于他们的斑秃，他们受到欺凌、感到尴尬和限制参与活动；他们还担心斑秃对父母的影响，并向父母隐瞒欺凌行为。此外，斑秃青少年描述了孤立感、自我意识或对他人评判的偏执、身份丧失(“不仅仅是头发”)、对自己健康状况的假设(例如与癌症有关的脱发)，以及与脱发的不可预测性相关的不确定性、恐惧和无助。

    FDA已经认识到需要有效的斑秃疗法，因为这种疾病对情绪和心理有很大的影响。新疗法的开发应该以患者为中心，并纳入患者的经验和治疗结果的优先顺序。对斑秃患者体验的综合衡量应该评估症状/体征以及对患者感觉和功能的影响。研究人员可以使用在本研究之前开发的AA经验的概念模型来选择或开发适合用途的影响措施。

    为了评估临床实践和临床研究中的关键体征/症状，根据FDA的指导和最佳实践，为成人再障患者开发了内容有效且具有临床意义的患者报告结果(PRO)指标，用于评估头皮脱发、眉毛脱落、睫毛脱落、指甲损伤和眼睛刺激。还开发了相应的临床医生报告结果指标(ClinRO)用于全面测量患者的关键体征。

    虽然像成年人一样，青少年(在临床试验人群中通常定义为12-17岁)一般能够自我报告，但在发育前期，应该仔细考虑不同青少年年龄段的疾病经历、优先顺序和理解水平的差异。 5名青少年(15-17岁)参与了AA PRO措施的初步开发，但随后针对眉毛脱落、睫毛脱落和指甲损坏措施开发的修订版和随附的摄影指南只与成年人确认。因此，内容有效性的证据(即。此外，对已确立的治疗成功阈值的可接受性需要探索；特别是对于头发缺失50%(评分50-100)的患者，实现近乎完全的头皮毛发再生(≤20%脱发/评分≤20)。

   这项横断面、非干预性、定性的概念启发和认知访谈研究旨在探索斑秃青少年的经历，以及斑秃预防措施和随之而来的摄影指南是否适合不同年龄的斑秃青少年样本。

    对经历了≥50%AA相关头皮脱发的青少年进行了半结构化的、90分钟的、概念启发和认知相结合的面对面访谈。对成绩单进行主题和框架分析。

    11名青少年(年龄12-17岁，55%女性，45%非高加索/白人)被诊断患有斑秃5.9年(平均)。参与者有69.6%的头发(平均)和目前的眉毛(82%)，睫毛脱落(82%)和/或指甲受累(36%)。青少年报告头皮、眉毛和睫毛脱发是他们最烦人的三个迹象/症状。尽管大多数人接受了他们的AA，但与可见的脱发区域相关的影响是突出的。参与者表现出对PRO措施的良好理解和适当使用，并主张在头皮毛发评估PRO™中将脱发百分比与描述性类别一起包括在内。结果确定了与成人建立的治疗成功阈值：≤达到20%的头皮脱发，没有/最小程度的眉毛和睫毛脱落，没有/有轻微的指甲损伤和眼睛刺激(PRO分类0或1)。

    综上所述，头皮毛发评估PRO™、眉毛™PRO测量、睫毛™PRO测量、指甲外观™PRO测量和眼部刺激™PRO测量是对重要AA体征/症状的有针对性的评估，并有待进一步的心理测量评估，可供12-17岁AA青少年在临床试验和临床实践中使用。

文献来源：Macey J,  Kitchen H,  Aldhouse NVJ, A qualitative interview study to explore adolescents' experience of alopecia areata and the content validity of sign/symptom patient-reported outcome (PRO) measures.Br J Dermatol 2021 Nov 22;