Mitochon Pharmaceuticals的MP-101治疗亨廷顿舞蹈病获得FDA孤儿药物指定
2019-03-06 不详 MedSci原创
Mitochon的MP101和MP201都是靶向线粒体的化合物来发挥神经保护。这些化合物通过微量给药引起能量消耗的轻微增加，从而加强细胞存活。这些化合物还诱导脑源性神经营养因子（BDNF）的产生，参与认知和神经生长。
Mitochon Pharmaceuticals公司的线粒体靶向化合物MP-101治疗亨廷顿舞蹈病被FDA授予孤儿药指定。
Mitochon的联合创始人兼首席执行官罗伯特阿隆索说："我们很高兴获得亨廷顿病的第一个孤儿药指定。亨廷顿病是一种破坏性的神经退行性疾病，目前市场上没有任何治疗药物。通过靶向线粒体，MP-101已被证明可以降低亨廷顿病引起的脑容量减少。这一指定是Mitochon的一个重要里程碑，我们很高兴可以帮助成千上万的亨廷顿病患者。"
Mitochon的MP101和MP201都是靶向线粒体的化合物来发挥神经保护。这些化合物通过微量给药引起能量消耗的轻微增加，从而加强细胞存活。这些化合物还诱导脑源性神经营养因子（BDNF）的产生，参与认知和神经生长。
MP101和MP201已被证明可以保护细胞免受由多种退行性过程引起的损伤。在临床前研究中，这些化合物在疾病模型中显示出惊人的保护和功能益处，包括亨廷顿病的脑容量保留，保护多发性硬化症中的轴突免于脱髓鞘，保护帕金森病中的多巴胺神经元。
Mitochon将在2019年开始在正常健康志愿者中进行I期研究，并预计将在2020年进行II期研究。
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