X连锁低磷血症（XLH）：新数据表明Crysvita对XLH患者具有长期益处
2021-09-26 Allan MedSci原创
Kyowa Kirin的Crysvita（burosumab）的最新长期数据显示，患有罕见遗传代谢性骨病X连锁低磷血症（XLH）的成年人能够从burosumab的治疗中持续受益。
Kyowa Kirin的Crysvita（burosumab）的最新长期数据显示，患有罕见遗传代谢性骨病X连锁低磷血症（XLH）的成年人能够从burosumab的治疗中持续受益。
XLH是最常见的遗传性低磷血症，致病基因是位于X染色体上与内肽酶同源的磷酸盐调节基因（PHEX基因），呈显性遗传。PHEX基因的缺陷使血成纤维细胞生长因子-23水平上调，继而近端肾小管上皮细胞的膜结合钠-磷协同转运体NaPi-Ⅱa和NaPi-Ⅱc发生降解以及1α-羟化酶表达被抑制，最终导致临床表现为肾磷酸盐丢失。
该数据来自一项开放标签扩展的III期研究，用于评估Crysvita在XLH成人中的疗效和安全性，试验结果表明使用Kyowa Kirin的治疗方法可以减轻这些患者的疾病负担。根据最新数据，Crysvita治疗与96周后患者报告结果（PRO）的显著改善相关。与基线相比，在96周时也报告了统计上显著的改善活动功能。
主要研究作者、法国巴黎科钦医院的Karine Briot说：“该研究强调了成年XLH患者面临的许多身体挑战，包括疼痛、僵硬、疲劳和行走困难或身体机能障碍。与安慰剂相比，Burosumab已被证明可以改善成人XLH患者的磷酸盐稳态。这项新的分析表明，尽管成人XLH会出现长期并发症和身体损伤，但从长远来看，使用burosumab治疗也可以改善 XLH 成人的身体功能和生活质量”。
先前的试验表明，burosumab与患者报告的僵硬、疼痛、身体功能和6分钟步行总距离的评分结果从基线到第48周的临床显著和持续改善相关。
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