JAAD：新型氘化JAK抑制剂CTP-543治疗中重度斑秃的效果

斑秃，俗名鬼剃头，是一种自身免疫性疾病，表现为非瘢痕性脱发，可发生于全身有毛发的部位。可发生与任何年龄，但以青壮年多见，两性发病率无明显差异。皮损表现为圆形或卵圆形非瘢痕性脱发，在斑秃边缘常可见“感叹号”样毛发。头发全部或几乎全部脱落，称为全秃。全身所有的毛发（包括体毛）都脱落，称为普秃。

斑秃严重影响患者及其家属的健康相关生活质量，与抑郁症和焦虑症的高发生率相关。

已有研究显示，Janus激酶（JAK）激活可能在斑秃的病理过程中起重要作用。CTP-543是一种选择性抑制JAK1和JAK2的氘化化合物，已被FDA授予新型氘化JAK1/2抑制剂CTP-543突破性药物资格。

本研究旨在评估慢性、中重度斑秃患者采用CTP-543治疗24周的疗效和安全性。

这是一项随机、双盲、安慰剂为对照、序贯设计的2期临床试验，招募了18-65岁的因斑秃持续≥6个月但不超过10年、目前正在经历脱发、且脱发面积≥50%的斑秃患者，随机分成两组，予以CTP-543（4 mg、8 mg或12 mg，2/日）或安慰剂治疗24周。主要终点是缓解者的比例，即24周时脱发严重程度工具 (SALT) 评分降低≥50%。

各组SALT评分降低≥50%的患者比例变化

第24周时，研究人员观察到SALT评分从基线相对降低≥50%的患者百分百呈剂量相关性增加：安慰剂组 9%，CTP-543 4 mg 组 21%，8 mg 组 47%，12 mg 组 58%；与安慰剂组相比，8 mg 组和12 mg 组的差异均具有统计学意义（p<0.001），而且早在12周时差异已具有显著性。安全性结果与已知的JAK抑制剂的安全谱一致，未出现新的安全性问题。

一位患者治疗前后的变化

综上，该研究结果表明CTP-543 8 mg 或 12 mg（2次/日）可明显减轻斑秃的严重程度。

原始出处：

King Brett,Mesinkovska Natasha,Mirmirani Paradi et al. Phase 2 Randomized, Dose-Ranging Trial of CTP-543, a Selective Janus Kinase Inhibitor, in Moderate to Severe Alopecia Areata.[J] .J Am Acad Dermatol, 2022,https://doi.org/10.1016/j.jaad.2022.03.045