Lancet Rheumato：西罗莫司可改善包涵体肌炎患者临床症状
2020-10-13 MedSci原创 MedSci原创
研究认为，西罗莫司不能改善包涵体肌炎患者最大自愿等长膝关节伸展强度和部分肌肉力量，但在改善患者健康指数、用力肺活量、大腿脂肪肌肉分数和6分钟步行距离方面有益
包涵体肌炎是50岁以上患者最常见的肌炎。传统的免疫抑制剂对包涵体肌炎患者的治疗是无效的。对于器官移植人群，西罗莫司可以阻断效应T细胞增殖，同时保留T调节细胞，并诱导自噬，上述病理过程在包涵体肌炎的发病过程中也存在。近日研究人员考察了西罗莫司治疗包涵体肌炎的疗效。
本次研究为随机、双盲、安慰剂对照、概念验证阶段的2b期试验，在法国巴黎进行。既定标准明确诊断为包涵体肌炎的患者（45-80岁）参与，随机每日一次口服2mg西罗莫司或安慰剂。研究包括15天的筛选期（第-15天到第0天）和52周的治疗期（第0天到第12个月）。主要终点是从基线检查到第12个月最大自愿等长膝关节伸展强度的相对百分比变化。次要终点包括6个月和12个月时的以下评估：6分钟步行距离、握力（手指屈肌）等长肌力、膝关节屈曲和肘关节屈曲和伸展、用力肺活量、定量MRI测量脂肪肌肉分数，包涵体肌炎虚弱综合指数（IBMWCI）、包涵体肌炎功能评定量表（IBMFRS）、无残疾指数健康评估问卷（HAQ-DI）及T细胞亚群分析。
筛选后44名患者接受治疗，其中西罗莫司组22名患者，安慰剂组22名患者。研究观察到，从基线检查到第12个月，组间最大自愿等长膝关节伸展强度的相对百分比变化无显著差异（平均差异3.78%）。对于次要结果，两组之间在其他肌肉组（握力、肘部屈曲和伸展或膝关节屈曲）、IBMWCI、IBMFRS和下肢肌肉脂肪分数变化方面没有显著差异，但治疗组在HAQ-DI、用力肺活量、大腿脂肪肌肉分数和6分钟步行距离方面有显著差异。西罗莫司组22例患者中有10例（45%）发生严重不良事件，安慰剂组22例患者中有6例（27%）发生严重不良事件。西罗莫司组有4例（18%）患者因不良事件（严重口腔溃疡、无菌性肺炎、肾功能不全和下肢周围水肿）停止治疗，停药后症状消失。溃疡是最常见的副作用，以轻度或中度为主。
研究认为，西罗莫司不能改善包涵体肌炎患者最大自愿等长膝关节伸展强度和部分肌肉力量，但在改善患者健康指数、用力肺活量、大腿脂肪肌肉分数和6分钟步行距离方面有益。
原始出处：
Prof Olivier Benveniste et al. Sirolimus for treatment of patients with inclusion body myositis： a randomised， double-blind， placebo-controlled， proof-of-concept， phase 2b trial.Lancet Rheumato. October 12， 2020.
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