更精准杀伤癌细胞，中国与全球同步开展CAR-T临床试验
2019-04-17 陈斯斯 澎湃新闻
多发性骨髓瘤，是血液系统第二大常见恶性肿瘤，至今仍是“不可治愈的癌症”。它好发于45岁以上中老年，据报道美国每年新增病例约2万余例，中国随人口老龄化的进程，每年患者数量也在快速增长。过去二十年，免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用，大大改善了这一癌症的预后，但整体预后较差，亟待寻找新的治疗办法。随着近年来CAR-T治疗进入我国，多中心临床试验在国内开展，为这一部分癌症患者带去了希望。4月16日下午，
多发性骨髓瘤，是血液系统第二大常见恶性肿瘤，至今仍是“不可治愈的癌症”。它好发于45岁以上中老年，据报道美国每年新增病例约2万余例，中国随人口老龄化的进程，每年患者数量也在快速增长。
过去二十年，免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用，大大改善了这一癌症的预后，但整体预后较差，亟待寻找新的治疗办法。随着近年来CAR-T治疗进入我国，多中心临床试验在国内开展，为这一部分癌症患者带去了希望。
4月16日下午，记者从国家转化医学中心（上海）、上海交大医学院附属瑞金医院获悉，针对多发性骨髓瘤的国内多中心探索性I期临床试验获得突破性进展，而国内这一临床研究正与全球同步开展。
上述这项I期临床实验采用了我国自主研发的针对BCMA抗原的双表位CAR-T细胞（LCAR-B38M细胞制剂），治疗了17例复发难治性多发性骨髓瘤，总反应率达到88.2%，从随访情况来看，总体生存率为63.5%。这一结果也显示LCAR-B38M细胞制剂优于世界其他同类产品。
“当前在世界CAR-T研究领域，主要有美国蓝鸟公司、诺华等，从整个临床疗效来看，无论是有效率、缓解率、总生存率等，我们都表现出显着的优势。”研发出LCAR-B38M细胞制剂的南京传奇公司首席科学官、上海血液病研究所访问教授范晓虎表示。
中国工程院院士、国家转化医学中心（上海）主任陈赛娟透露，从2019年3月开始，上海瑞金医院将联合国内7家医疗机构，启动了II期临床试验，争取产品早日上市，带给患者更多治疗选择。
抗癌八年，CAR-T治疗让患者重新找回希望
来自浙江宁波的马女士成为这项临床研究的尝试者，同时也是受益者。
马女士说，自己在2011年5月被确诊为多发性骨髓瘤，经历了化疗、自体干细胞移植，曾有过短暂的好转，然而2015年因病情复发，再次化疗无效、药物也出现耐药情况。
“2017年，我几乎成为了一名‘废人’，白细胞、血小板等指标都显示异常，我的眼底出血，吃不下也喝不了东西，我提出要放弃治疗。”马女士的决定遭到了上海瑞金医院血液科医生糜坚青以及家人的反对，在糜坚青的建议下，她开始尝试下CAR-T治疗。
同样是医生的马女士表示，“当时对这一治疗方式一无所知，我知道如果我尝试成功了，我就可以活下去，即使不成功，我也可以为医学做点贡献。”
“CAR-T治疗是当前世界前沿的癌症治疗方式，在中国仍然处于临床研究阶段。”糜坚青指出，T细胞是人体内免疫细胞的一种，CAR-T相当于T细胞中的“特种兵”，“它比自然状态下的T细胞，杀伤精度更高，能更准确地攻击某种肿瘤细胞，像导弹，CAR就是人们人为地给这些细胞添加‘瞄准器’。”
“以往针对多发性骨髓瘤，我们往往采取靶向治疗，但只能采用单抗药物，这是死的东西，进去人体多少量就是多少量，但CAR-T细胞可以说是活的东西，可以实现细胞自我扩增，对抗癌细胞，可以实现敌弱我弱、敌强我更强的效果，达到更好的治疗效果。”糜坚青解释。
最终，马女士选择接受加入CAR-T治疗临床试验I期。“从2017年开始治疗，CAR-T细胞回输到体内，起初持续高烧5、6天，医院采取了相应的治疗、护理手段，2周完成整个治疗过程。”
如今，2年多的复查随访显示，马女士的病情已经缓解。“目前生活可以自理，还可以做一些简单的体育锻炼。”
目前，这项I期临床试验的相关研究成果已经发表在国际综合权威学术期刊《美国科学院院刊》上。
今年起开展II期试验，加快上市步伐
上海瑞金医院院长瞿介明表示，这项研究是产学研合作的成果，是国家转化医学中心（上海）与南京传奇公司合作，联合上海长征医院、江苏省人民医院等单位的多中心临床试验的结果。其中，与西安交通大学二附院已报道的结果都显示了该产品优于世界其他同类产品， “中国创造”的生物治疗产品已站上了世界舞台，将成为引领该领域发展的新动能。
陈赛娟透露，原国家食药监总局于2018年3月批准了南京传奇公司与国际同步在中国大陆地区开展CAR-T细胞治疗的II期临床试验，将进一步优化和规范了治疗流程和方案。2019年3月17日，上海瑞金医院已经收到了第一个II期临床试验的LCAR-B38M细胞制剂，并于22日进行了第一例患者的细胞回输。这标志着，CAR-T治疗进入了一个新的重要阶段。
“这也是上市前的一项临床研究。”陈赛娟表示，目前，为期一年的II期临床试验招募阶段已经从3月开始进行，计划入组60例患者，“2020年7月至10月，我们计划能完成II期试验结果分析，以便尽快进入申报上市。”
陈赛娟说，虽然目前还不能说CAR-T治疗能让多发性骨髓瘤痊愈，但随着临床试验的不断推进，会有更多早期一线患者从CAR-T协同治疗方案中获益，实现从高死亡率向高治愈率的转变。
上海市药品监督管理局局长闻大翔也表示，生物医药是上海战略性新兴产业的重要支柱之一，期待LCAR-B38M细胞制剂可以成为首个获批的CAR-T治疗产品，早日上市应用于临床。
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