Blood：pDC-AML的特征及潜在治疗策略
2020-09-10 MedSci原创 MedSci原创
pDC-AML的特征是RUNX1高频突变和pDC转录程序的表达增加。靶向CD123可能是pDC-AML的一种潜在治疗方法。
浆细胞样树突状细胞（pDC）是产生主要的天然I型干扰素的树突状细胞。pDC和pDC前体的肿瘤性扩增会导致母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)，在慢性粒细胞单核细胞白血病（CMML）中已经描述过成熟pDC的克隆性扩增已。但pDC扩增在急性髓系白血病（AML）中的作用尚不明确。
在本研究中，研究人员概述了pDC扩增阳性的AML（pDC-AML）患者的特征。
pDC-AML约占AML的5%。pDC-AML通常具有跨谱系抗原表达，并且具有与预后差相关的不良的风险分层。RUNX1突变是pDC-AML中最常见的体细胞变异（>70％），比无pDC扩增和BPDCN的AML更常见。
经实验证实，pDC起源于pDC-AML中的白血病母细胞，与其克隆密切相关。RUNX-突变型AML来源的白血病母细胞可上调pDC转录程序，使细胞向pDC分化和扩增。最后， tagraxofusp，一种直接靶向CD123的靶向药，可减轻患者来源的移植瘤模型的白血病负担、消除pDC。
综上所述，pDC-AML的特征是RUNX1高频突变和pDC转录程序的表达增加。靶向CD123可能是pDC-AML的一种潜在治疗方法。
原始出处：
Wenbin Xiao，et al. Plasmacytoid dendritic cell expansion defines a distinct subset of RUNX1 mutated acute myeloid leukemia. Blood. September 1，2020.
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