Lancet Neurol：Pridopidine用于亨廷顿病患者II期疗效不显著
2018-12-18 zhangfan MedSci原创
研究认为，Pridopidine不能改善亨廷顿病患者UHDRS-TMS评分
先前的小规模研究表明，pridopidine可缓解亨廷顿病患者的运动障碍。近日研究人员考察了增加pridopidine剂量对改善亨廷顿病患者的运动障碍的效果及耐受性。
PRIDE-HD研究中，21岁以上的亨廷顿病患者接受剂量递增研究，患者UHDRS-TMS得分25分以上，UHDRS自理能力评估≤90%。患者随机接受45mg、67.5mg、90mg或112.5mg的pridopidine或安慰剂，持续52周。研究的主要终点为治疗26周后 UHDRS-TMS得分变化。
408名患者参与研究，其中安慰剂组82人，45mg组81人，67.5mg组82人，90mg组81人，112.5mg组81人。研究发现，相对于安慰剂任何剂量的Pridopidine均未能显著改善患者26周UHDRS-TMS得分。最常见的不良事件包括腹泻、呕吐、鼻咽炎、跌倒、头痛、失眠和焦虑，治疗导致的严重不良事件包括经常性跌倒(n=5)，自杀未遂(n=4)，自杀意念(n=3)，头部损伤(n=3)和吸入性肺炎(n=3)。
研究认为，Pridopidine不能改善亨廷顿病患者UHDRS-TMS评分。
原始出处：
Ralf Reilmann， MD et al. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD)： a phase 2， randomised， placebo-controlled， multicentre， dose-ranging study. Lancet Neurol. December 15.2018.
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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好文，值得点赞！认真学习了，把经验应用于实践，为患者解除病痛。
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