Akari的补体抑制剂Nomacopan治疗小儿造血干细胞移植相关血栓性微血管病，获得FDA快速通道指定
2019-08-15 不详 MedSci原创
Akari Therapeutics宣布其nomacopan治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）儿科患者，喜获美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道指定。
在2018年9月，Akari宣布在前两名接受nomacopan治疗的HSCT-TMA患者中，已经观察到疾病症状的显着减轻，包括快速减少的补体激活以及降低的血小板计数，红细胞碎片，血小板减少，LDH升高和高血压水平。根据来自这些HSCT-TMA患者的现有治疗数据以及来自其他服用nomacopan的患者数据，Akari正在与FDA模型知情药物开发（MIDD）计划合作，以优化nomacopan对儿童HSCT-TMA患者的给药剂量。
nomacopan（以前称为Coversin）是一种C5补体抑制剂，也可特异性地抑制白三烯B4（LTB4）活性。Nomacopan目前正在临床评估四种适应症：大疱性类天疱疮（BP），特应性角膜结膜炎（AKC），血栓性微血管病（TMA）和阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。Akari认为，nomacopan对C5和LTB4的双重作用可能对AKC有益，BP和其他孤儿炎症。
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干细胞是热点，但是进入临床仍然需要时间和临床疗效验证哦
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