Neurology-自体造血干细胞移植，治疗多发性硬化，疗效和风险共存
2021-07-17 Freeman MedSci原创
-自体造血干细胞移植，治疗多发性硬化，疗效和风险共存
近年来，自体造血干细胞移植(Autologous haematopoietic stem cell transplantation,AHSCT)已被越来越多地用于治疗多发性硬化症(MS)和其他严重的自身免疫性疾病，基于该程序可能 "重置 "免疫系统和停止炎症攻击的假设。
临床研究表明，多发性硬化症的活动受到了极大的抑制，并有长期的临床稳定性。对病人选择和治疗方案的改进，减少了与治疗有关的毒性和死亡率。以临床为基础的标准有助于确定AHSCT可以被认为是适当的治疗方案的最佳病人情况。美国血液和骨髓移植协会（ASBMT）最近的一份立场声明和欧洲骨髓移植协会（EBMT）的治疗指南建议对选定的（Pw）MS患者考虑AHSCT。两项针对复发性多发性硬化症的小型随机对照试验（RCTs）证明了AHSCT与标准治疗相比，在MRI和临床结果方面具有更高的疗效原则。
藉此，应该UCL的 Richard S Nicholas等人在英国伦敦的两个主导中心，根据标准的临床实践，检查AHSCT治疗的PwMS队列的临床疗效结果和不良事件。并调查了与结果相关的变量。由于有症状的EB病毒再激活会增加神经系统后遗症的风险，而且最近建议监测AHSCT后与爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）相关的单克隆副蛋白。最后，还研究了AHSCT治疗的MS队列中EBV再激活和单克隆副蛋白形成之间的关系，以及疗效结果的风险因素，包括治疗相关的发病率。
他们对2012年至2019年期间在英国伦敦的两个中心连续接受AHSCT治疗的PwMS进行回顾性队列研究，他们的随访时间≥6个月或在任何时候死亡。主要结果是没有MS复发、MRI新病变和扩大的残疾状态量表（EDSS）恶化的生存率。此外，还研究了不良事件发生率。
队列包括120名Pw MS；52%患有进展期MS（原发性或继发性），48%患有复发缓解型MS（RRMS）。基线时，扩大的残疾状态量表（EDSS）的中位数为6.0；90%的可评估病例在AHSCT之前的12个月内有MRI活动。
AHSCT后的中位随访时间为21个月（范围6-85）。AHSCT后2年的MS无复发生存率为93%，4年为87%。90%的受试者在2年内没有发现新的MRI病变，85%在4年内没有发现。EDSS无进展生存率（PFS）在2年内为75%，4年内为65%。
EB病毒再活化和单克隆副蛋白血症与更差的PFS有关。100天内有3例与移植相关的死亡（2.5%），均为体液过多和心脏或呼吸衰竭。
结论：在这个真实世界的队列中，AHSCT的疗效结果与那些在更严格选择的临床试验人群中的报告相似，尽管风险可能更高。
原文出处：
Nicholas RS, Rhone EE, Mariottini A, Silber E, Malik O, Singh-Curry V, Turner B, Scalfari A, Ciccarelli O, Sormani MP, Olavarria E, Mehra V, Gabriel I, Kazmi MA, Muraro P; London Group on Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Multiple Sclerosis. Autologous Haematopoietic Stem Cell Transplantation in Active Multiple Sclerosis: a Real-world Case Series. Neurology. 2021 Jul 12:10.1212/WNL.0000000000012449. doi: 10.1212/WNL.0000000000012449. Epub ahead of print. PMID: 34253634.
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