FDA授予Precigen公司的非病毒多基因CAR-T疗法PRGN-3006孤儿药指定，用于治疗急性髓细胞性白血病
2020-01-08 不详 MedSci原创
美国食品和药物管理局（FDA）已将PRGN-3006授予孤儿药指定（ODD），PRGN-3006是使用Precigen的非病毒UltraCAR-T平台开发的多基因CAR-T细胞治疗方法，利用先进的非病毒基因递送系统共表达嵌合抗原受体、膜结合白介素15（mbIL15）和杀伤开关，以实现更好的精确度和控制，用于复发性或难治性急性髓细胞性白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合症（MDS）。
美国食品和药物管理局（FDA）已将PRGN-3006授予孤儿药指定（ODD），PRGN-3006是使用Precigen的非病毒UltraCAR-T平台开发的多基因CAR-T细胞治疗方法，利用先进的非病毒基因递送系统共表达嵌合抗原受体、膜结合白介素15（mbIL15）和杀伤开关，以实现更好的精确度和控制，用于复发性或难治性急性髓细胞性白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合症（MDS）。
AML是一种进行性、使人衰弱和致命的疾病，治疗选择有限。
该公司表示，PRGN-3006利用UltraCAR-T治疗平台，消除了体外扩增，减少了生产时间，并提供了在癌症中心进行非病毒基因转移后第二天对患者进行CAR-T治疗的能力。
Precigen公司去年宣布已完成该临床试验第一批患者的入组，预计将于2020年下半年进行初步数据读取。
原始出处：
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#非病毒#
0
#CAR-#
26
#PRGN-3006#
20
#多基因#
42
#细胞性#
22
#IgE#
33
#髓细胞#
38
#孤儿药指定#
29
#急性髓细胞性白血病#
37