Lancet Haematol：苏消安联合氟达拉滨用于异基因造血干细胞移植术前处理
2019-10-10 MedSci MedSci原创
研究认为，苏消安用于急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植术前准备的效果与白消安相当，特别适用于老年共病患者
老年急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者，异基因造血干细胞移植（HSCT）前准备方案目前尚存在争议。近日研究人员比较了苏消安（Treosulfan）+氟达拉滨与白消安+氟达拉滨预处理的有效性和安全性。
研究在31个移植中心开展，18-70岁的急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者参与研究，患者Karnofsky指数60%及以上，存在2种以上共病。在氟达拉滨基础上（30 mg/m 2移植前6-2天），患者随机接受10 g/m 2苏消安每天1次，连续3天（移植前4-2天）或0.8 mg/kg白消安（移植前4-3天）。研究的主要终点为移植后2年无事件生存。
476名患者参与研究，其中白消安组240人，treosulfan组221人接受化疗及移植。平均随访15.4-17.4个月。苏消安组2年无事件生存率为64.0%，白消安组为50.4%（HR=0.65）。最常见的3级及以上不良事件包括血液学异常以及胃肠道症状。8%苏消安以及7%的白消安组患者发生严重不良事件，最常见的死亡因素为移植相关因素。
研究认为，苏消安用于急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植术前准备的效果与白消安相当，特别适用于老年共病患者。
原始出处：
Prof Dietrich Wilhelm Beelen et al. Treosulfan or busulfan plus fludarabine as conditioning treatment before allogeneic haemopoietic stem cell transplantation for older patients with acute myeloid leukaemia or myelodysplastic syndrome (MC-FludT.14/L)： a randomised， non-inferiority， phase 3 trial. Lancet Haematol. October 09， 2019.
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