ERJ：PPHNet 登记处对小儿肺动脉高压血管疾病的表征

肺动脉高压 (PH) 和相关的肺血管疾病 (PVD) 与儿童的严重发病率和高死亡率有关，但对自然病程、结果、适合年龄的终点以及对各种形式 PH 儿童的最佳护理知之甚少。尽管该领域取得了重大进展，但 PH 继续导致儿童期各种肺、心脏、血液和其他全身性疾病的显着发病率和死亡率。尽管有新的药物疗法可供使用，但重度 PH 儿童的长期结果仍然很差，因为大多数临床试验都是在成人患者中进行的，并且这些药物在儿童 PH 的标签外使用。

在过去的几十年里，最初的世界卫生组织 (WHO) PH 分类系统逐渐演变为表征不同形式的 PH，最近在 2018 年法国尼斯的 WSPH 上进行了更新。尽管主要设计用于成人 PH，但 WSPH 分类的当前版本已根据 WSPH 的儿科工作组进行了修订，以设计一个对儿童非常有用的综合系统。为儿童制定有用的分类的重要性包括澄清疾病表型的必要性； 鼓励对疾病病因和病理生物学的新理解； 加强诊断评估； 改善表型和治疗反应的相关性并优化临床试验设计。 最重要的是，此类系统可以通过促进更直接支持“精准医学”的策略来进一步促进成功的结果。

基于 WSPH 分类，过去关于 PH 儿童的注册报告为儿科 PH 的范围提供了重要的见解。 然而，这些注册在一定程度上受到 PH 组患者选择范围相对较窄、转诊固有的偏向性、相对较少的患者数量、所需的纳入标准的心导管检查以及参与 PH 中心的临床实践性质的限制。 可能无法反映更广泛的多学科项目的注册。 由于这些限制，过去的登记可能无法直接捕捉儿童 PH 的“真实世界”性质，其中多种因素可能导致潜在的疾病严重程度和结果。

该研究试图使用儿童 PH 患者的多中心前瞻性注册，根据 WSPH 分类定义患者的流行病学。 具体而言，为了衡量儿科 PH 的范围和当前状况，该研究开发了一个多站点注册，其目标如下：1) 确定 WSPH 分类系统定义的具有不同病因的 PH 的新生儿、婴儿和儿童的比例 ; 2) 充分表征和定义与儿科 PH 相关的各种疾病的临床特征、当前的诊断和治疗方法以及结果； 3) 在每个 WSPH 诊断类别中描述结果、疾病发病年龄和疾病进展或消退。

研究设计：开发了一个广泛的注册表，从整个北美的八个完善的学术 PH 中心招募各种形式的小儿 PH 受试者，这些中心构成了小儿肺动脉高压网络 (PPHNet)。
多中心登记处收集了 2014 年 10 月至 2020 年 4 月的综合临床数据电子报告。

研究结果：WSPH 组 1 (PAH) 和 3（肺病）是最常见的主要分类（分别占受试者的 45% 和 49%）。最常见的第 3 组疾病是 支气管肺发育不良（BPD） 和 先天性膈疝（CDH）。第 1 组疾病主要与先天性心脏病 (60%) 和特发性 (第 1 组病例的 23%) 相关。与第 1 组相比，第 3 组受试者的疾病消退更好（HR=3.1，p<0.001），诊断时往往更年轻（0.3 (0.0,0.6) vs 1.6 (0.1,6.9) 岁（中位数 (IQR)； p<0.001），并且更常见于男性（57% vs. 45%，p<0.001）唐氏综合征 (DS) 是登记中最常见的遗传综合征，占整个 PH 队列的 11%。

研究结论：该研究发现患有第 3 组疾病的儿科 PH 患者比例惊人，这反映了人们越来越多地认识到 PH 在各种发育性肺病中。基于疾病特异性特征的临床表型更精确可能会进一步加强对儿科 PH 的护理和研究。

文章出处：

Abman SH; Pediatric Pulmonary Hypertension Network. Characterisation of Pediatric Pulmonary Hypertensive Vascular Disease from the PPHNet Registry. Eur Respir J. 2021 Jun 17:2003337. doi: 10.1183/13993003.03337-2020. Epub ahead of print. PMID: 34140292.