FRONT NEUROSCI：罕见病日：新版CRISPR技术有望根治亨廷顿舞蹈症
2018-02-28 佚名 药明康德
基因编辑CRISPR/Cas9技术的新版本用以治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington Disease），比早期研究中的版本更安全和更具体，此项研究结果发表在近期的《Frontiers in Neuroscience》杂志上。
基因编辑CRISPR/Cas9技术的新版本用以治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington Disease），比早期研究中的版本更安全和更具体，此项研究结果发表在近期的《Frontiers in Neuroscience》杂志上。
用基因编辑技术治愈疾病的想法正越来越接近现实。对于遗传性疾病，比如亨廷顿舞蹈症（这是一种由缺陷基因引起的无法治愈的神经退行性疾病），切除引起疾病的DNA序列似乎就是最终的治愈方法。但是，在任何人剪切患者的DNA之前，研究人员需确保这是最安全和最有效的方法。
“在研究中，我们通过使用Cas9的酶活进一步改进CRISPR/Cas9技术，”研究小组负责人、波兰生物有机化学研究所（Institute of Bioorganic Chemistry）副教授Marta Olejniczak博士说，“因为Cas9已公认是安全和有特效的，我们的方法为亨廷顿舞蹈症提供一种有效的治疗工具。”
亨廷顿舞蹈症是由亨廷顿基因末端特定DNA序列的异常重复引起的。这种有缺陷的突变基因导致毒性蛋白质的产生，所述蛋白质逐渐累积并损伤患者的神经元。这种疾病通常始于三四十岁，在疾病发作后的几十年中，患者逐渐失去活动、说话甚至思考的能力。
目前亨廷顿舞蹈症尚无法治愈。但研究人员已经尝试了许多方法来压制有缺陷的基因。这包括通过基于DNA和RNA的方法中断有毒蛋白质的产生。最近，研究人员还开始使用最近火热的基因编辑工具之一——CRISPR/Cas9技术，该技术比过去的工具更便捷、更快速、更具精确性。
为了确保这项技术尽可能安全有效，Olejniczak博士的研究小组已经在亨廷顿舞蹈症的患者细胞模型中测试了一种新的Cas9蛋白变体。该版本的Cas9能切割一条DNA链，而不是两条DNA，这增加了Cas9可以编辑特定DNA序列的精确度。
Olejniczak博士说：“我们验证了用Cas9能切除重复DNA序列，从而致使引起亨廷顿舞蹈症的基因失活，并终止毒性蛋白质的合成。我们的策略安全高效，没有观察到序列特异性的副作用。”
当然，针对这种具有破坏性的遗传疾病未来还有很多工作要做，还需要进一步精进技术，但这项研究在可能的治疗方法上又迈进了重要一步。
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