Lancet Oncol：治疗急性髓细胞性白血病，索拉非尼已初见成效
2015-11-06 崔倩 译 MedSci原创
来自非随机试验的临床前的数据和结果表明，多激酶抑制剂索拉非尼可能是一种有效的药物用于治疗急性髓细胞性白血病的治疗。研究人员调查了除了标准化疗，索拉非尼与安慰剂的疗效性和耐受性，参与者为年龄在60岁或以下的急性髓细胞性白血病患者。这项随机，双盲，安慰剂对照，2期临床试验已经在德国的25个站点完成。研究人员招募了年龄在18-60岁初诊，以前没有治疗过急性髓性白血病，且世界卫生组织临床性能得分0-2，有
来自非随机试验的临床前的数据和结果表明，多激酶抑制剂索拉非尼可能是一种能有效地治疗急性髓细胞性白血病的药物。研究人员调查了除了标准化疗外，索拉非尼与安慰剂的疗效性和耐受性，参与者为年龄在60岁及以下的急性髓细胞性白血病患者。
这项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验已经在德国的25个站点完成。研究人员招募了年龄在18-60岁初诊，以前没有治疗过急性髓性白血病，且世界卫生组织临床性能得分0-2，有充足的肾和肝功能，无心脏合并症，并且近期无外伤或手术的患者。患者被随机分配（1:1）接受两个周期柔红霉素诱导治疗（第3-5天60mg/m2）加阿糖胞苷（1-7天100mg/m2），随后三个周期高剂量阿糖胞苷巩固治疗（第1,3和5天3g/m2每日两次）加索拉非尼（400mg，每天两次）或安慰剂，在1和2周期的10-19天，从每个巩固治疗的第8天开始，并维持12个月。异基因造血干细胞移植原定所有中等风险的患者都有一个同胞供者，在第一次缓解中所有高危患者都有匹配的供者。随机化由计算机生成的块完成。主要终点是无事件生存率，定义为初次治疗失败或复发或死亡的事件，对所有接受研究治疗至少一种剂量的所有随机患者进行评估。研究人员报告了最后的分析。
在2009年3月27日和2011年11月28日之间，276例患者被招募参与此研究并被随机分配，其中9例患者没有接受研究药物。267例患者被纳入主要分析（安慰剂组，n=133例，索拉非尼，n=134）。中位随访36个月（IQR 35.5-38.1），中位无事件生存率安慰剂组为9个月（95％Cl 4-15），索拉非尼组为21个月（9-32），相对应的3年无事件生存率安慰剂组为22％（95％CI 13-32），索拉非尼组为40％（29-51）（危险比（HR）0.64， 95％Cl 0.45-0.91，P=0.013）。两组中最常见的3-4级不良事件是发热（索拉非尼组中71例[53％] vs 安慰剂组中73例[54％]），感染（55[41％] vs 46[34％]），肺炎（21[16％] vs 20[14％]），和疼痛（13[10％] vs 15[11％]）。与安慰剂组相比，在索拉非尼组显著更常见的3级或更坏的不良事件有发热（95％Cl相对危险度[RR] 1.54，1.04-2.28），腹泻（RR 7.89， 2.94-25.2），出血（RR 3.75，1.5-10.0），心脏事件（RR 3.46，1.15-11.8），手足皮肤反应（仅索拉非尼组），皮疹（RR 4.06，1.25-15.7）。
在急性髓系白血病的60岁或更年轻患者中，加入索拉非尼到标准化疗中具有抗白血病的疗效，但也增加了毒性。该研究结果表明，激酶抑制剂对于急性髓系白血病的补充治疗可能是一个有益方法。目前还需要长期的随访的总生存率和降低毒性的战略方法，来确定治疗本病中索拉非尼的未来作用。
原始出处：
Christoph Röllig,Hubert Serve,Andreas Hüttmann,et al.Addition of sorafenib versus placebo to standard therapy in patients aged 60 years or younger with newly diagnosed acute myeloid leukaemia (SORAML),Lancet Oncology，2015.11.4
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