诺华将通过抽签免费提供世界昂贵药物

半年多前，诺华的基因疗法Zolgensma曾因定价堪称天价而引发热议，如今，诺华又宣布将通过抽签的方式免费提供这种世界最贵的药物。

近日，诺华方面表示，从明年1月2日开始，研发Zolgensma的AveXis公司（诺华旗下公司）将在6月份之前向2岁以下的婴儿分发50剂Zolgensma单剂治疗，这项免费药物计划面向尚未批准Zolgensma的国家，AveXis打算根据生产能力每年分发多达100剂。

据了解，该药物将以抽签的形式发放，根据计划，医生将代表患者向公司提交治疗请求，一个独立委员会将对符合条件的婴儿进行两周一次的抽签。如果患者没有被选中，他们将进入后续抽签，直到资格到期。一旦某个国家或地区批准Zolgensma，诺华将在当地终止抽签计划。

今年5月，FDA批准了Zolgensma用于用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，其通过使用工程病毒将健康的遗传物质携带到人体细胞中，以替代导致疾病的有缺陷或突变的基因，为静脉注射给药（Spinraza则是鞘内给药），这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法。

Zolgensma属于一次性治疗，定价为212.5万美元，折合人民币超过1460万元，被称为全球最昂贵的药物。彼时，诺华方面表示，他们准备以五年分期付款的方式来减轻患者的初期负担，5年内万一治疗无效或病患死亡，诺华会退款，并向愿意签订标准化承保条款的付款人提供先期折扣。

此前，美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，与诺华不同，Spinraza是终身治疗，第一年的价格为75万美元，之后每年的价格为37.5万美元，5年费用为225万美元，10年费用450万美元。

价格昂贵向来是基因疗法特有的标签，同样在今年，蓝鸟生物公布了其基因疗法Zynteglo(LentiGlobin，已在欧盟获批)的价格——177万美元(约合人民币1225万)，这也是继Zolgensma后，目前全球第二贵的药物。

Zynteglo用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者，他们需要定期输血来治疗疾病并且没有匹配的干细胞移植供体，LentiGlobin是蓝鸟生物首个获得监管批准的产品，也是全球首个获批的TDT基因疗法。

为了避免高额定价引来的争议，为此，蓝鸟生物选择了跟诺华如出一辙的付款方式，具体而言，提供了一项为期5年、以结果为导向的分期付款计划。在最初的31.5万欧元预付款之后，患者如果继续对治疗有反应，则在每年(最多接下来4年)支付相同的金额，药物的有效性将通过患者是否需要输血来维持血细胞计数来衡量。不过，具体支付模式可能因国家而异，而蓝鸟生物也正与每个国家就将基因疗法推向市场的下一步进行合作，它声称不会将Zynteglo的价格推高到消费者价格指数变动之上。

另外，蓝鸟生物预计将于2020年在美国赢得Zynteglo的批准，根有外媒报道称，它在美国的定价可能处于跟此次定价“相当接近的区间”。

而目前Zolgensma正在接受欧洲和日本监管机构的审查，预计明年将做出决定。另外，比利时、匈牙利和以色列的家庭已经启动众筹治疗项目。