Front Pediatr ：艾曲巴格联合免疫抑制治疗儿童获得性再生障碍性贫血疗效观察
2023-01-31 将军的九分裤 MedSci原创 发表于上海
在一线治疗联合标准IST的基础上加入EPAG作为获得性SAA患儿的一线治疗可提高血液学反应的快速性和CR率，但不能提高OR或EFS率。
艾曲波帕 （EPAG） 是一种口服血小板生成素受体激动剂 （TPO-RA），已被证明可改善血液学反应，而不会增加毒性作用，作为成人重度再生障碍性贫血 （SAA） 的一线治疗联合标准免疫抑制治疗 （IST）。然而，关于EPAG对儿童获得性再生障碍性贫血疗效的临床证据有限且存在争议。
一研究团队进行了一项单中心回顾性研究，通过倾向评分匹配(PSM)分析15例年龄≤18岁的新诊断获得性SAA患者接受一线IST和EPAG治疗(EPAG组)与45例仅接受IST治疗(IST组)的临床结果。
图1 EPAG组和IST组患儿总体缓解和完全缓解的累积发生率。
表1：年幼儿童和青少年在6个月时的反应
表2：SAA组和VSAA组在6个月时的反应
EPAG组和IST组的总有效率(OR)无差异(3个月时为53.3% vs. 46.7%， P = 0.655;66.7% vs. 6个月时57.8%，P = 0.543)，但完全缓解(CR)率有统计学意义(3个月时20.0% vs. 4.4%， P = 0.094;6个月时46.7% vs. 13.3%， P = 0.012)。EPAG组和IST组达到血液学应答的中位时间分别为105天和184天。无事件生存率(EFS)或总生存率(OS)无差异。
总之，在标准IST基础上加入EPAG作为获得性SAA患儿的一线治疗可提高血液学反应的质量和速度，但不能改善整体反应。通过促进早期反应，EPAG缩短了危及生命的严重血细胞减少的持续时间，从而有助于降低潜在出血、感染和贫血的风险。目前仍需要更大的队列和更长的随访时间来进一步评估反应持久性。此外，正在进行的前瞻性临床试验和儿科中心的实际经验有望确定EPAG在儿童中的作用，并进一步证实目前的研究结果。
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