Frontiers in Pediatrics：SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析

诺西那生钠注射液（Nusinersen），由渤健公司（Biogen）开发，是全球首款脊髓性肌肉萎缩症（SMA）治疗药物，于2016年获得美国FDA批准上市，用于成人和儿童的脊髓性肌萎缩症的治疗。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。

该药物在美国上市的价格为12.5万美元，2019年在中国上市之初，价格也高达70万人民币，2021年被正式纳入医保后，在中国的售价降至3.3万元人民币。

近日，海南医科大学附属医院、广西壮族自治区妇幼保健院的研究人员在 Frontiers in Pediatrics 期刊发表了题为：Adverse events in the treatment of spinal muscular atrophy in children and adolescents with nusinersen： A systematic review and meta-analysis 的论文，系统分析了诺西那生钠注射液（Nusinersen）在儿童及青少年的SMA治疗中的不良反应。

该论文对纳入的15篇文献967位儿童患者做出分析：

1、诺西那生治疗儿童脊髓性肌萎缩症有运动里程碑改变61.38%（95%Cl：37.60%-82.58%），在治疗过程中发生的不良事件绝大部分为脊髓性肌萎缩症原发病以及相关并发疾病，而明确是诺西那生导致药物不良事件发生率为0.57%，可能是诺西那生导致药物相关性不良事件发生率为7.76%。

2、总体不良事件（大部分为SMA疾病本身）发生率88.67%（95%Cl：72.53%-98.19%），严重不良事件发生率33.04%。在具体不良事件中，发热40.07%、上呼吸道感染39.94%、肺炎26.62%、疼痛22.75%、呼吸衰竭18.77%、，呼吸窘迫17.83%、吸入性肺炎17.83%、呕吐21.4%、便秘19.59%、腹泻28.11%、咳嗽31.81%、胃食管反流10.08%、肺不张16.2%、吞咽困难8.98%、鼻咽炎21.19%、皮疹7.16%、中耳炎12.56%、血小板减少1.81%、腰穿后遗症14.16%。

3、诺西那生纳组和安慰剂对照组中，总体不良事件发生率较安慰组低，有统计学差异（OR=0.27），严重不良事件发生率亦较安慰组低，有统计学差异 （OR=0.47）；致命不良事件发生率亦有统计学差异（OR=0.37）。

过去几十年来，SMA 的治疗选择仅限于支持性护理，例如物理和呼吸疗法，旨在缓解患者的症状并改善残留功能。美国FDA于2016年12月批准的诺西那生钠注射液（Nusinersen）在治疗SMA方面带来了新的希望。

虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良事件和严重不良事件以及致命不良事件，因此诺西那生纳目前值得推广运用。

原始出处：

Zhi-Juan Zhong， et al. Adverse events in the treatment of spinal muscular atrophy in children and adolescents with nusinersen： A systematic review and meta-analysis. Front. Pediatr.， 25 April 2023.