Blood：Dexpramipexole或可有效减少高嗜酸性粒细胞综合征患者的糖皮质激素用药量
2018-05-09 MedSci MedSci原创
中心点：高嗜酸性粒细胞综合征（HES）患者迫切需要糖皮质激素-节约性替代疗法。Dexpramipexole，口服的生物活性药物，用于HES的部分患者，可获得临床效益，且安全性良好。摘要：高嗜酸性粒细胞综合征（HES）是一组异质性疾病，特点是外周嗜酸性粒细胞和嗜酸性粒细胞相关的终末器官损伤。大多数患者对糖皮质激素（GC）治疗有反应，但通常需要大剂量，而且副作用常见。Dexpramipexole（KN
中心点：
高嗜酸性粒细胞综合征（HES）患者迫切需要糖皮质激素-节约性替代疗法。
Dexpramipexole，口服的生物活性药物，用于HES的部分患者，可获得临床效益，且安全性良好。
摘要：
高嗜酸性粒细胞综合征（HES）是一组异质性疾病，特点是外周嗜酸性粒细胞和嗜酸性粒细胞相关的终末器官损伤。大多数患者对糖皮质激素（GC）治疗有反应，但通常需要大剂量，而且副作用常见。Dexpramipexole（KNS 760704），一种口服的生物合成的氨基苯并噻唑，安全性良好；在一肌萎缩性脊髓侧索硬化症的3期临床试验中意外地发现Dexpramipexole可显著减少嗜酸性粒细胞计数（AEC）。
Sandhya R. Panch等人开展研究对Dexpramipexole（150mg 口服 2/日）作为糖皮质激素的替代药剂用于HES的效果进行评估。主要评估指标：1）可维持AEC<1000/μL和控制临床症状的最小有效GC剂量（MED）减少≥50%的个体比例；2）经过Dexpramipexole（MEDD）治疗12周，MEDD：MED比值变化。
10位患者中，40%（95% CI 12%，74%）的患者糖皮质激素用药量减少≥50%，而且MEDD：MED比值明显低于100%（中位值66%；95% CI 6%，98%，p=0.03）。所有副作用为自限性，无一使药物中断。两例病变组织活检显示病理学正常、嗜酸性粒细胞减少。Dexpramipexole治疗12周后，有反应的患者的骨髓活检显示成熟嗜酸性粒细胞选择性缺失。
Dexpramipexole，作为糖皮质激素的替代药剂，用于GC反应性HES患者无明显毒性。尽管确切的作用机制尚不明确，但初始数据提示dexpramipexole或许可干扰骨髓嗜酸性粒细胞成熟。
原始出处：
Sandhya R. Panch，et al.Dexpramipexole as an Oral Steroid-sparing Agent in Hypereosinophilic Syndromes.Blood 2018 ：blood-2018-02-835330； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-02-835330
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