FDA批准RET抑制剂pralsetinib新适应症！治疗甲状腺髓样癌
2020-12-04 医药魔方 医药魔方
12月1日，Blueprint宣布Gavreto(pralsetinib) 新适应症获得FDA批准，用于治疗12岁及以上儿童及成人要全身治疗的晚期或转移性转染重排基因（RET）突变甲状腺髓样癌（MTC
12月1日，Blueprint宣布Gavreto(pralsetinib) 新适应症获得FDA批准，用于治疗12岁及以上儿童及成人要全身治疗的晚期或转移性转染重排基因（RET）突变甲状腺髓样癌（MTC），以及12岁及以上儿童及成人需要全身治疗且放射性碘难治晚期或转移性RET融合阳性MTC。此前，Gavreto被FDA批准用于治疗成人RET融合阳性NSCLC。
Gavreto 是一种每日1次口服RET抑制剂，能够有效且高选择性地抑制驱动多种肿瘤类型的RET变异。RET变异是许多类型癌症的关键驱动因素，有1%~2%的NSCLC，10%~20%的甲状腺乳头状癌以及90%的MTC患者存在RET变异。此外，结肠直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症以及耐药的EGFR突变NSCLC患者中也存在致癌RET融合。RET的生物标志物检测能够使临床医生确定哪些患者适合接受Gavreto治疗。RET变异可通过生物标记检测来识别，包括下一代肿瘤组织测序或液体活检。 一项代号为ARROW的I/II期临床研究证实了Gavreto治疗MCT的安全性和有效性。其中，55例之前接受过卡博替尼和凡德他尼治疗的RET突变MCT患者总有效率(ORR)为60%，29例不适合标准疗法、接受卡博替尼和凡德他尼初治RET突变MCT患者的ORR为 66%。此外，9例RET融合阳性MTC患者的ORR为89%。ARROW研究中，RET变异MCT患者最常见的不良反应(≥25%)包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。 基石药业目前负责Gavreto在大中华区的开发和商业化。
在美国，Blueprint公司和罗氏集团全资子公司基因泰克共同负责Gavreto的商业化。 甲状腺癌是起源于甲状腺滤泡上皮或滤泡旁细胞的恶性肿瘤，排在我国常见恶性肿瘤的第7位。甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌四种病理类型，不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点，治疗手段及预后均不相同。其中，髓样癌是较为少见的病理类型，但具有强浸润性、易发生淋巴结、远处转移、复发及预后差等特点，晚期患者五年生存率仅28%。MTC首选手术治疗，但对于晚期、转移MTC患者而言，目前可以配合放化疗和多靶点TKI治疗，但效果有限，有效率约28%-45%。
Blueprint公司首席执行官Jeff Albers表示，截止目前公司的主要项目已经获得了4项商业化授权，实现了为全球患者带来革命性精准治疗的愿景。此次批准为将Gavreto应用于RET变异不同癌种患者提供了进一步的动力。
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#RET#
61
#FDA批准#
32
#抑制剂#
43
#髓样癌#
32
#适应症#
32
#新适应症#
39
#RET抑制剂#
31