万春医药First In Class新药普那布林获FDA突破性疗法认定

2020-09-09 医药魔方 医药魔方

9月4日,万春医药(BeyondSpring)宣布其First-In-Class新药注射用普那布林浓溶液获得FDA的突破性疗法认定,用于预防化疗对非髓性恶性肿瘤诱导的中性粒细胞减少症(CIN)。

9月4日,万春医药(BeyondSpring)宣布其First-In-Class新药注射用普那布林浓溶液获得FDA的突破性疗法认定,用于预防化疗对非髓性恶性肿瘤诱导的中性粒细胞减少症(CIN)。

普那布林此前在中国已经被纳入拟突破性疗法认定品种。短短两天,万春医药自主研发的这款药物便同时收获了中、美两国的突破性疗法认定,有望加速上市成为30年来首个在重度CIN适应症治疗标准和临床获益上的突破性治疗药物。万春医药也表示将于近期分别向CDE与FDA提交新药上市申请。

重度CIN(4级中性粒细胞减少症)是化疗药物导致的最严重的血液学毒性疾病 。自1991年以来,只有G-CSF被批准用于预防重度CIN。但有研究表明,对于部分化疗方案即使在使用G-CSF后仍有83%以上患者发生重度CIN,并且绝对中性粒细胞计数(ANC)最低点通常发生在第6-8 天(注1:Masuda, 2015),严重感染、发热、菌血症和死亡等临床不良后果仍然时有发生。因此,对于接受高风险化疗的患者,必须从源头上预防重度CIN发生,将CIN的不良临床后果降到最低。30年以来,该领域成为世界各国医学工作者尚未解决的难题。

普那布林是一种鸟嘌呤核苷酸交换因子(GEF-H1)激活剂,是一种非G-CSF类药物,通过逆转由化疗药物诱导的骨髓中嗜中性粒细胞的阻断形成,维持中性粒细胞水平在正常范围内,达到早期保护骨髓中白细胞的作用,以一个不同于G-CSF的作用机制来减少早期CIN的发生。多项研究表明,普那布林可防止多个由不同抗肿瘤机制的化疗药物引起的重度CIN。

普那布林的突破性临床意义在于:一是普那布林以其独特的作用机制,快速起效保护前8天的中性粒细胞,与G-CSF联用时形成互补,显着降低非髓性癌症患者因化疗引起的全周期重度CIN发生率,这是30年来重度CIN治疗方案的首次创新性突破。二是普那布林用于化疗引起的重度中性粒细胞减少症(CIN)的国际多中心III期临床试验PROTECTIVE-2(106研究)研究,在预设中期数据分析中,主要研究终点「在第1个化疗周期中未发生重度CIN的百分比」满足p<0.01标准,证实普那布林与G-CSF联合治疗显着优于G-CSF单药治疗。三、以未发生重度CIN的百分比为主要评价标准,拟为重度CIN建立了新的治疗标准,临床意义重大。

万春布林首席执行官黄岚博士表示:「很高兴国家药监局和美国FDA均将普那布林纳入‘突破性疗法’,这是对于普那布林临床价值的肯定。我们对于创新药普那布林的研发已经过了20年的历程,在重度CIN适应症上的发现是近4年的突破。我们整合中、美各种优势资源,一起达成了此里程碑。这对于万春是非常大的认可,代表着我们自主创新的First In Class药物进入了全面加速推进上市的阶段。接下来,我们将推进普那布林的后续研究以及中、美NDA注册、商业化进程。」

万春布林总经理杜丽华补充说:「中国NMPA和美国FDA对普那布林疗效突破性的双重认定,是对中国、美国以及欧洲多个国家参加本项研究的60家研究中心,500多名研究人员以及100多位项目管理与运营人员的鼓励。本项国际多中心II、III期临床研究于2017年被列入国家「十三五」重大新药创制课题,现在正在全力推进中、美NDA注册,通过突破性疗法的认定,万春将获得更高效的与NMPA和FDA审评人员的沟通机会,得到药监部门的指导,推进普那布林早日在中、美上市,给广大患者带来福音!」

目前,万春医药积极推进普那布林的中、美NDA双报,普那布林目前正在开展的临床研究有4项,其中包括三项国际多中心临床试验。目前,万春还在积极推进普那布林治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的国际多中心III期临床研究,以及启动普那布林用于PD-1/PD-L1抗体治疗失败或疾病进展患者的I期临床试验等。普那布林同时是全球首个激活成熟树突状细胞(DC)的免疫小分子药物,以DC为代表的肿瘤免疫激活疗法则有望成为除PD-1/PD-L1以外免疫治疗的新基石。

版权声明:
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (3)
#插入话题
  1. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1410056, encodeId=8d771410056ea, content=<a href='/topic/show?id=2c1c35262a9' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#医药#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=33, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=35262, encryptionId=2c1c35262a9, topicName=医药)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=36f62754598, createdName=cathymary, createdTime=Fri Sep 11 14:49:47 CST 2020, time=2020-09-11, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1536203, encodeId=93691536203cf, content=<a href='/topic/show?id=75fbe553800' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#突破性疗法#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=43, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=75538, encryptionId=75fbe553800, topicName=突破性疗法)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=7eca12667393, createdName=zhwj, createdTime=Fri Sep 11 14:49:47 CST 2020, time=2020-09-11, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=884089, encodeId=8eb488408993, content=<a href='/topic/show?id=1a632220091' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#中性粒细胞减少症#</a>在化疗中常见,与化疗后感染有关,值得关注, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=98, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=22200, encryptionId=1a632220091, topicName=中性粒细胞减少症)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=https://img.medsci.cn/20220519/c2ab253484ee4527a2d4e9589a4821ac/45de9bf494a54becb2ea4369c9d11e85.jpg, createdBy=7a3710, createdName=lovetcm, createdTime=Thu Sep 10 07:24:41 CST 2020, time=2020-09-10, status=1, ipAttribution=)]
    2020-09-11 cathymary
  2. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1410056, encodeId=8d771410056ea, content=<a href='/topic/show?id=2c1c35262a9' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#医药#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=33, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=35262, encryptionId=2c1c35262a9, topicName=医药)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=36f62754598, createdName=cathymary, createdTime=Fri Sep 11 14:49:47 CST 2020, time=2020-09-11, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1536203, encodeId=93691536203cf, content=<a href='/topic/show?id=75fbe553800' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#突破性疗法#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=43, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=75538, encryptionId=75fbe553800, topicName=突破性疗法)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=7eca12667393, createdName=zhwj, createdTime=Fri Sep 11 14:49:47 CST 2020, time=2020-09-11, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=884089, encodeId=8eb488408993, content=<a href='/topic/show?id=1a632220091' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#中性粒细胞减少症#</a>在化疗中常见,与化疗后感染有关,值得关注, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=98, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=22200, encryptionId=1a632220091, topicName=中性粒细胞减少症)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=https://img.medsci.cn/20220519/c2ab253484ee4527a2d4e9589a4821ac/45de9bf494a54becb2ea4369c9d11e85.jpg, createdBy=7a3710, createdName=lovetcm, createdTime=Thu Sep 10 07:24:41 CST 2020, time=2020-09-10, status=1, ipAttribution=)]
  3. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1410056, encodeId=8d771410056ea, content=<a href='/topic/show?id=2c1c35262a9' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#医药#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=33, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=35262, encryptionId=2c1c35262a9, topicName=医药)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=36f62754598, createdName=cathymary, createdTime=Fri Sep 11 14:49:47 CST 2020, time=2020-09-11, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1536203, encodeId=93691536203cf, content=<a href='/topic/show?id=75fbe553800' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#突破性疗法#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=43, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=75538, encryptionId=75fbe553800, topicName=突破性疗法)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=7eca12667393, createdName=zhwj, createdTime=Fri Sep 11 14:49:47 CST 2020, time=2020-09-11, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=884089, encodeId=8eb488408993, content=<a href='/topic/show?id=1a632220091' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#中性粒细胞减少症#</a>在化疗中常见,与化疗后感染有关,值得关注, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=98, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=22200, encryptionId=1a632220091, topicName=中性粒细胞减少症)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=https://img.medsci.cn/20220519/c2ab253484ee4527a2d4e9589a4821ac/45de9bf494a54becb2ea4369c9d11e85.jpg, createdBy=7a3710, createdName=lovetcm, createdTime=Thu Sep 10 07:24:41 CST 2020, time=2020-09-10, status=1, ipAttribution=)]
    2020-09-10 lovetcm

    #中性粒细胞减少症#在化疗中常见,与化疗后感染有关,值得关注

    0

相关资讯

FDA批准CAR-T细胞疗法Tecartus治疗复发难治套细胞淋巴瘤

Tecartus是第一个获批用于治疗MCL的CAR-T细胞疗法。

**脂代谢紊乱药物Triheptanoin被FDA批准上市

Ultragenyx Pharmaceutical公司今天宣布,美国FDA已批准Dojolvi(triheptanoin,三庚酸甘油酯)作为卡路里和脂肪酸的来源,治疗通过分子诊断确认的长链脂肪酸氧化障

罗氏诊断HIV-1/HIV-2定性检测试剂获FDA批准

罗氏宣布,美国FDA已批准其cobas? HIV-1/HIV-2定性检测试剂用于全自动cobas? 6800/8800系统。该试剂将为医疗保健专业人员提供精确的结果,以确诊HIV并确认、区分HIV-1

FDA批准Gavreto(pralsetinib)治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌

罗氏集团成员Genentech今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Gavreto™(pralsetinib)用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

FDA批准每周1次长效生长激素疗法

9月1日,FDA宣布已批准诺和诺德开发的Sogroya(somapacitan)上市,用于治疗成人生长激素缺乏症。Sogroya是FDA批准的首款长效人生长激素,成人患者仅需每周1次皮下注射给药。

亚盛医药Bcl-2抑制剂再获FDA孤儿药资格认定,治疗慢性淋巴细胞白血病

9月7日,亚盛医药宣布,FDA授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定,用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)。这是APG-2575获得的第二个FDA授予的孤儿药资格认定。今年7