羟氯喹是4‑氨基喹啉的衍生物，属于喹啉类抗疟疾药。因其独特的免疫调节作用和抑制相关细胞因子释放等抗炎作用，在成人已被广泛用于自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、干燥综合征、类风湿关节炎、抗磷脂综合征等，也可用于治疗某些皮肤疾病、血糖异常、血脂异常、凝血异常疾病、恶性肿瘤等。
欧洲已推荐羟氯喹作为儿童SLE的基础治疗药物，也有报道其可用于儿童其他自身免疫性疾病、弥漫性间质性肺病、皮肤疾病等疾病。羟氯喹的耐受性较高，然而，羟氯喹在儿童中的运用情况以及大样本、长期使用的安全性和依从性研究鲜有报道。此研究回顾性分析使用羟氯喹（HCQ）的儿童的疾病谱，并评估药物的安全性和依从性。
方法：选取2008年1月-2019年12月复旦大学附属儿童医院使用HCQ的患儿为研究对象，分析HCQ的疾病谱，对随访6个月以上的患者进行药物安全性和依从性评价。收集人口统计信息、诊断、初始剂量、连续使用时间、累积剂量及相关不良反应报告、项目及眼科检查结果。
不同年份主要风湿性疾病患儿羟氯喹使用情况
结果：在这12年中，共有528例使用HCQ，其中男性156例，女性372例，初始用药年龄为（10.5±3.2）岁。其中风湿性疾病514例（97.3%），肺间质病变5例，其他系统疾病9例。风湿性疾病排名前3位的是系统性红斑狼疮（SLE）316例（316/514，61.5%），幼年特发性关节炎69例（69/514，13.4%），幼年皮肌炎56例（56/514，10.9%）。同期诊断为SLE的病例397例，利用率为79.6%（316/397），与其他疾病相比最高，并逐年增加。肺间质病变包括4例SFTPC基因缺陷相关间质性肺疾病。在接受HCQ治疗的528例绯饭中，纳入397例用于评估HCQ的安全性和依从性，初始剂量为（4.2±1.0）mg/kg，持续时间为29.6（14.9，48.8）个月，最长使用时间为127个月，最大累积剂量为566.8 g。SLE连续使用时间（Z=-3.191，P=0.001）显著高于其他疾病，累积剂量均显著高于其他疾病（Z=-5.355，P=0.001）。
所有病例均在用药前接受全面眼科检查，354例（354/397，89.2%）在眼科随访，其中65.5%（232/354）每年至少定期复查1次。1例患者使用该药32.7个月时出现严重皮肤不良反应，未见其他严重不良反应报告。在随访期间未见HCQ相关的视网膜病变。有5例自行停止HCQ。
综上所述，羟氯喹主要用于以儿童SLE为主要代表的风湿性疾病。羟氯喹在儿童中的用药依从性强，安全性和耐受性良好。羟氯喹在儿童使用3~5 年的视网膜相关不良反应相对少见。
参考文献：
Sun L, Gong YR, Chen Q, et al. Zhonghua Er Ke Za Zhi. 2021;59(2):107-112. doi:10.3760/cma.j.cn112140-20200622-00656.
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