EAACI 2020：长期临床数据证实Berotralstat可稳定持久地减少遗传性血管性水肿患者的发作
2020-06-08 MedSci原创 MedSci原创
2020年欧洲过敏和临床免疫学会（EAACI）大会：每日口服一次血浆激肽释放酶抑制Berotralstat（BCX7353），可以使遗传性血管性水肿（HAE）患者在48周内发作频率持续下降。
在2020年欧洲过敏和临床免疫学会（EAACI）大会上，BioCryst Pharmaceuticals公司宣布了APeX-2和APeX-S临床试验的新数据，这些数据表明每日口服一次血浆激肽释放酶抑制剂Berotralstat（BCX7353），可以使遗传性血管性水肿（HAE）患者在48周内发作频率持续下降，生活质量（QoL）评分得到改善。
并且Berotralstat在患者体内安全，在APeX-2和APeX-S中都可以耐受48周。
在APeX-2研究中，31例患者随机分配接受150 mg口服、每日一次Berotralstat、为期48周的治疗，患者的平均基线发作率为每月发作2.9次，一个月后下降为每月发作1.5次，在12个月时每月发作1.0次。
在APeX-S中，使用150 mg Berotralstat（n = 73）完成48周治疗的患者在12个月中的6个月中，每月平均发作率为零。
HAE患者每天口服150 mg Berotralstat的低发作率降低了疾病负担，并转化为临床上有意义的平均血管性水肿生活质量（AE-QoL）总分的有意义的改善。
对APeX-2和APeX-S进行的为期48周的综合分析没有发现新的安全性问题。Berotralstat在342例患者中耐受良好，最常见的不良事件是普通感冒，在Berotralstat和安慰剂患者中发生的频率相似。胃肠道事件导致3.2％的患者停用Berotralstat。与药物相关的严重不良事件发生率占0.9％（342名受试者中的3名），并且在停止或中断Berotralstat的给药后得以缓解。
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