NEJM：反义疗法治疗遗传性血管性水肿，初见有效性端倪
2020-09-03 Allan MedSci原创
IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物，旨在减少前激肽释放酶的产生。
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，会导致反复疼痛，影响手臂、腿部、面部、肠道和呼吸道。如果没有预防性治疗，疼痛发作可能会更加频繁而严重，在某些患者中会危及生命。大多数HAE病例是由C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏（类型1 HAE）或功能障碍（类型2 HAE）引起的，C1酯酶抑制剂（C1-INH）可调节多种途径。
Ionis Pharmaceuticals今天在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上公布了一项临床研究结果，该研究评估了IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx治疗血管性水肿患者的有效性和安全性。IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物，旨在减少前激肽释放酶的产生，前激肽释放酶在与遗传性血管性水肿（HAE）急性发作有关的炎症介质中起关键作用。这项研究发现，IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx降低了血浆激肽释放酶的水平，并能够减少患者每月发作次数。
Ionis副总裁Richard S. Geary博士说：“这项研究结果令人鼓舞，并支持IONIS-PKK-LRx继续发展为严重遗传性血管性水肿的潜在治疗方法”。
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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很好
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现在越来越多研究了，希望能应用到临床
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前几天反义疗法已被证明治疗心血管疾病有效，说明这是一个很好的趋势。期待翻译疗法在除外肿瘤领域也发扬光大！#反义疗法#
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