Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),CHMP持积极意见
2021-02-27 Allan MedSci原创
SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,而5q SMA是该疾病的最常见形式。
罗氏公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已建议批准Evrysdi™(risdiplam)用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)2个月及以上患者,这些患者患有1型、2型或3型或一到四个SMN2副本的SMA。
SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,而5q SMA是该疾病的最常见形式。SMA会导致进行性肌肉无力和萎缩。目前,大量的医疗需求未得到满足。控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质(运动神经元存活因子,SMN)出了问题,使得神经讯号的传递受到阻碍,造成肌肉的收缩失常。控制这种蛋白质形成的基因,称为SMN1,当这种基因出现问题时,就会产生SMA。
CHMP建议是基于FIREFISH临床研究得出的数据。在FIREFISH中,根据Bayley量表的总运动量表评估,接受Evrysdi治疗12个月的婴儿中有29%(12/41)能够在无支撑的情况下坐立至少五秒钟。此外,93%的患者存活。
原始出处:
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
#萎缩#
28
#脊髓性肌萎缩#
24
Chmp支持治疗脊髓性肌肉
93
#CHMP#
47
#SMA#
38
#肌萎缩#
29
#髓性#
37