Nature:基因疗法治疗线粒体疾病迈出关键一步

2015-07-20 佚名 生物谷

近日,来自美国俄勒冈健康与科学大学的研究人员在著名国际学术期刊nature在线发表了一项最新研究进展,他们在利用全新的基因和干细胞疗法治疗线粒体疾病方面迈出了关键的第一步。 在美国,每年有1000~4000名新生儿患有线粒体DNA疾病,线粒体DNA突变会引起许多严重疾病的发生,其中包括糖尿病、耳聋、眼病、胃肠道疾病、心脏病、痴呆以及其他一些神经相关疾病。但到目前为止仍没有有效的方法能够对

近日,来自美国俄勒冈健康与科学大学的研究人员在著名国际学术期刊nature在线发表了一项最新研究进展,他们在利用全新的基因和干细胞疗法治疗线粒体疾病方面迈出了关键的第一步。
 
在美国,每年有1000~4000名新生儿患有线粒体DNA疾病,线粒体DNA突变会引起许多严重疾病的发生,其中包括糖尿病、耳聋、眼病、胃肠道疾病、心脏病、痴呆以及其他一些神经相关疾病。但到目前为止仍没有有效的方法能够对线粒体DNA相关疾病进行有效治疗。
 
在该项研究中,研究人员从一些携带线粒体DNA突变的儿童和成年人身上搜集了皮肤细胞,将皮肤细胞中的细胞核与健康捐赠者提供的卵细胞细胞质进行匹配,利用这种技术,研究人员获得了含有正常线粒体的胚胎干细胞
 
他们希望在未来应用这种技术更正线粒体DNA突变,对健康细胞进行扩增之后重新导入到病人体内用以替代疾病组织。核移植技术相比于经典的基因治疗方法更加精确,并且不需要病毒载体对人工合成的DNA进行运送,更加安全。
 
领导该项研究的Shoukhrat Mitalipov这样说道:"我们现在可以对那些亲人患有线粒体疾病的家庭说,我们已经看到了线粒体疾病治愈的曙光。在过去的几年中我们一直致力于获得用于该类型疾病治疗的干细胞,而这项研究标志着我们已经在这条路上迈出了关键的第一步。利用基因和细胞联合治疗的方法可以避免器官捐赠出现的不匹配问题,在未来我们可以利用这项技术获得健康组织替代病人的疾病组织,同时不会出现排斥反应。"

原始出处:

Hong Ma, Clifford D. L. et al.Metabolic rescue in pluripotent cells from patients with mtDNA disease.Nature.July 15, 2015.doi:10.1038/nature14546

版权声明:
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (2)
#插入话题
  1. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1880735, encodeId=1cb31880e357b, content=<a href='/topic/show?id=3b2112532d8' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#Nat#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=25, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=12532, encryptionId=3b2112532d8, topicName=Nat)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=, createdBy=2e6f107, createdName=liye789132251, createdTime=Sun Apr 24 01:17:00 CST 2016, time=2016-04-24, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1940529, encodeId=49e3194052955, content=<a href='/topic/show?id=0d29e7606e9' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#线粒体疾病#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=31, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=77606, encryptionId=0d29e7606e9, topicName=线粒体疾病)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=, createdBy=c3ff68, createdName=维他命, createdTime=Wed Oct 21 21:17:00 CST 2015, time=2015-10-21, status=1, ipAttribution=)]
    2016-04-24 liye789132251
  2. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1880735, encodeId=1cb31880e357b, content=<a href='/topic/show?id=3b2112532d8' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#Nat#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=25, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=12532, encryptionId=3b2112532d8, topicName=Nat)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=, createdBy=2e6f107, createdName=liye789132251, createdTime=Sun Apr 24 01:17:00 CST 2016, time=2016-04-24, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1940529, encodeId=49e3194052955, content=<a href='/topic/show?id=0d29e7606e9' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#线粒体疾病#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=31, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=77606, encryptionId=0d29e7606e9, topicName=线粒体疾病)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=, createdBy=c3ff68, createdName=维他命, createdTime=Wed Oct 21 21:17:00 CST 2015, time=2015-10-21, status=1, ipAttribution=)]

相关资讯

NEJM:严重血友病的基因疗法

最近,圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院(UCL)和皇家自由医院开发的一种基因疗法,通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX,改变了严重血友病B患者的生活,可让一些患者选择一种更积极的生活方式。相关研究发表在2014年11月20日的《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)。 在这项研究中,参与者接受了三分之一剂量的基因疗法,用一种改良的

盘点:基因疗法&HIV疫苗:治愈艾滋的普罗米修斯之火

HIV,即人类免疫缺陷病毒,自其1983年在美国首次发现以来,科学家们便致力于寻找到治愈这一疾病的方法。其中,结合基因疗法的HIV疫苗是诸多研究中很重要也同时很有希望的一个方向。HIV疫苗的研制曾经历尽坎坷,而近期,来自斯克利普斯研究中心的Farzan团队在这方面取得了值得注目的最新进展,再次引起了人们对这一领域的关注。 那么,研制HIV疫苗为何困难重重?科学家们是如何克服这些困难?基因

Bluebird基因疗法LentiGlobin BB305获得FDA突破性疗法认证

自从上世纪末人类开始基因组计划之后,科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步向现实转变。最近美国基因疗法的先驱Bluebird公司表示公司开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin BB305已经获得了FDA的突破性药物地位认证。这也是继罗氏公司的PD-L1药物MPDL3280A之后FDA今年授予

Nat Commun:阐明基因编辑蛋白的分子机制

在全基因组中寻找一段特殊序列就好比从十亿个拼图中寻找到一块特殊的拼图,近日一篇刊登在国际杂志Nature Communications上的研究论文中,来自伊利诺伊大学的科学家们通过利用先进的成像技术揭示了一套基因编辑蛋白如何寻找到自己的特殊靶点,从而帮助设计治疗人类疾病的特殊基因疗法。 TALE蛋白,或称为转录激活因子样效应蛋白,其可以按照程序来识别并且结合到DNA的特殊序列上,研究者非常

Science:如此彪悍!特殊蛋白可以增强免疫力

近日,发表在国际杂志Science上的一篇研究论文中,来自伦敦帝国学院(Imperial College London)的研究人员通过研究发现了一种特殊蛋白或许可以促进机体的免疫力来抵御病毒和癌症的侵袭,该研究或为开发治疗疾病的新疗法提供帮助。对小鼠和人类细胞的实验表明,该蛋白可以促进杀伤性T细胞的增殖,其可以杀灭癌细胞以及病毒感染的细胞;文章中研究者开发了一种新型的基因疗法,其可以增强机体抵御感

基因治疗再遇滑铁卢,Celladon心衰药物二期临床失败

今天下午美国生物制药公司Celladon宣布其心衰药物Mydicar 在一个叫做CUPID2二期临床彻底失败,错过实验一级和二级终点。实验一级终点为心衰诱发住院事件,二级终点为全因死亡、心脏移植、和体外循环支持治疗事件。 Mydicar是一个通过病毒递送SERCA2a基因的药物,用于严重心衰病人。慢性心衰是市场亟需新药的一个领域,已经20年没有新药上市。SERCA2a基因的蛋白产品是一个AT