关注罕见病“地中海贫血症”：FDA授予Mitapivat孤儿药称号
2020-06-09 Allan MedSci原创
制药公司Agios今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。
制药公司Agios今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。Mitapivat是一种野生型和多种突变型PKR的研究性小分子变构活化剂。
Agios首席医学官Chris Bowden博士说：“孤儿药称号的获得是Agios的重要里程碑。我们将继续为地中海贫血患者推进Mitapivat疗法。我们将在即将到来的欧洲血液学协会（EHA）年会上展示Mitapivat治疗α和β地中海贫血II期研究的最新数据”。
地中海贫血（Thalassemias）是遗传性血液疾病，会造成血红蛋白合成障碍，其症状可依不同分型而有所不同，程度可能从无症状到严重。通常地中海贫血伴随典型的贫血症状，即红血球细胞水平低下。贫血可导致疲累感与肤色苍白，也可同时造成骨骼疾病、脾脏肿大、黄疸、深色尿以及儿童成长迟缓等症状。
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