英国NICE拒绝了Biogen的Spinraza治疗遗传性脊髓性肌萎缩症
2018-08-14 MedSci MedSci原创
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布准则草案，不建议NHS使用Biogen的 Spinraza治疗罕见的遗传性脊髓性肌萎缩症（SMA）。
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布准则草案，不建议NHS使用Biogen的Spinraza治疗罕见疾病——遗传性脊髓性肌萎缩症（SMA）。
NICE在准则草案中表示，实验数据显示该药物具有"实质性益处"，但鉴定委员会认为存在"重大不确定性，特别是其长期效益"，加上Spinraza的"极高"成本，意味着它不能被推荐为具有成本效益的治疗选择。 然而，NICE表示欢迎"进一步讨论"，同时也肯定了Biogen计划解决数据中的不确定性和降低NHS的财务风险。
据估计，英国有1200至2500名儿童和成人患有SMA，该疾病的发展会引发毁灭性的肌肉萎缩，导致患者失去移动、呼吸和吞咽的能力。患有最严重症状的人通常在2岁之前死亡，并且目前没有针对其根本原因的治疗方案。
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产；在临床研究中，Spinraza治疗显着提高了SMA患者的运动机能。目前Spinraza已经成为全球首个也是唯一一个获得FDA批准用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物
据该公司称，根据两项关键的多中心对照研究数据显示，该疗法于2017年5月在欧洲进行了加速评估，该研究显示了具有临床意义的疗效和有利的利益-风险特征。
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