脊髓性肌萎缩症（SMA）：SMN2剪接修饰剂risdiplam显示出明显作用
2020-02-07 Allan MedSci原创
罗氏制药公司近日公布了SUNFISH研究的第2部分的详细结果，该试验旨在评估实验性SMN2剪接修饰剂risdiplam治疗成人2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）的有效性和安全性，结果表明，通过risdiplam的治疗，患者在运动功能的主要终点指标上均较基线有显著提高。
罗氏制药公司近日公布了SUNFISH研究的第2部分的详细结果，该试验旨在评估实验性SMN2剪接修饰剂risdiplam治疗成人2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）的有效性和安全性，结果表明，通过risdiplam的治疗，患者在运动功能的主要终点指标上均较基线有显著提高。罗氏全球产品开发负责人Levi Garraway评论说：“我们为risdiplam治疗SMA患者所取得的积极结果感到非常鼓舞”。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是由于控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质（运动神经元存活因子，SMN）出了问题，使得神经讯号的传递受到阻碍，造成肌肉的收缩失常。控制这种蛋白质形成的基因，称为SMN1，当这种基因出现问题时，就会产生这种疾病。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1698748
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