N Engl J Med：托伐普坦 晚期常染色体显性多囊肾病的福音？
2017-12-26 应颖秋 环球医学
2017年发表在《N Engl J Med》上的一项3期、随机停药、多中心、安慰剂对照、双盲试验，考察了托伐普坦治疗晚期常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者的有效性和安全性。
2017年发表在《N Engl J Med》上的一项3期、随机停药、多中心、安慰剂对照、双盲试验，考察了托伐普坦治疗晚期常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者的有效性和安全性。
背景：在既往对早期ADPKD（预计的肌酐清除率≥60ml/分）进行的试验中，血管加压素V2受体拮抗剂托伐普坦，可减慢肾总体积的增长和预计的肾小球滤过率（eGFR）的下降，但也造成了转氨酶和胆红素水平的更多升高。托伐普坦在晚期ADPKD患者中的有效性和安全性未知。
方法：研究人员进行了一项3期、随机停药、多中心、安慰剂对照、双盲试验。在包括序贯安慰剂和托伐普坦磨合阶段（在此期间评估了每位患者服用无剂量限制托伐普坦副反应的能力）的8周随机分组前阶段之后，1370例ADPKD患者（这些患者要么是eGFR为25~65ml/分/1.73m2体表面积的18~55岁患者，要么是eGFR为25~44 ml/分/1.73m2的56~65岁患者）按照1：1的比例随机分配到托伐普坦或安慰剂治疗12个月的组中。首要终点为eGFR自基线到随访期的变化，并调整了每位患者参加的确切时间（从差值到1年）。每月进行安全性评估。
结果：托伐普坦组和安慰剂组eGFR自基线到随访期的变化分别为-2.34 ml/分/1.73m2（95% CI，-2.81~-1.87）和-3.61 ml/分/1.73m2（-4.08~-3.14）（差异，1.27 ml/分/1.73m2；95% CI，0.86~1.68；P＜0.001）。托伐普坦组和安慰剂组丙氨酸氨基转移酶水平升高（~＞3倍正常范围上限）的患者数分别为38/681（5.6%）和8/685（1.2%）。停用托伐普坦后，转氨酶水平的增加可逆转。胆红素水平升高不超过正常范围上限的两倍。
结论：在1年期间，托伐普坦比安慰剂减慢了晚期ADPKD患者eGFR的下降。
原始出处：
Torres VE, Chapman AB, Devuyst O,et al.Tolvaptan in Later-Stage Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease.N Engl J Med. 2017 Nov 16;377(20):1930-1942. doi: 10.1056/NEJMoa1710030. Epub 2017 Nov 4.
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