英国MHRA为Vamorolone授予创新药物称号（PIM），用于治疗Duchenne肌营养不良
2019-10-21 不详 MedSci原创
Santhera Pharmaceuticals宣布，英国药物和保健产品监管局（MHRA）已指定ReveraGen BioPharma的vamorolone创新药物称号（PIM），用于治疗Duchenne肌肉营养不良（DMD）。
Santhera Pharmaceuticals宣布，英国药物和保健产品监管局（MHRA）已指定ReveraGen BioPharma的vamorolone创新药物称号（PIM），用于治疗Duchenne肌肉营养不良（DMD）。
Vamorolone是类固醇类抗炎研究药物中的第一种，可作为DMD的治疗药物。来自非临床和临床研究的数据表明，vamorolone治疗可导致肌肉功能持续改善，并且具有与传统皮质类固醇激素相比较少的不良反应。
Vamorolone可与皮质类固醇结合相同的受体，从而改变受体介导的下游活性。现有的皮质类固醇是DMD儿童和青少年患者当前的护理标准，但高剂量的皮质类固醇具有严重的全身性副作用，这严重损害了治疗依从性和患者的生活质量，因此该患者组中存在大量未满足的医疗需求。Vamorolone在美国和欧洲已被授予孤儿药资格，并已获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病称号。
目前正在进行的为期48周的IIb VISION-DMD阶段研究（VBP15-004； NCT03439670）被设计为一项关键试验，旨在证明120例年龄在4岁至7岁DMD尚未接受皮质类固醇激素治疗男孩中，与泼尼松和安慰剂相比，Vamorolone的疗效和安全性。
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