托法替尼治疗青春期前儿童斑秃
2019-06-25 孙秋宁 北京协和医院 CSDCMA资讯平台
斑秃（Alopecia areata，AA）是一种多见于儿童的常见病，它与患儿及其家人的健康相关生活质量呈负相关[1]。虽然历来AA的治疗受到了限制，但近来JAK抑制剂的出现成为了一种直接作用于发病机制的治疗方法。报道的两个病例系列研究证明了口服托法替尼治疗12岁及以上的AA患儿有效[2,3]；并且发现虽然外用不如系统治疗效果好，但局部外用JAK抑制剂可以用于治疗最小4岁的患儿[4,5]。但是至今
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致编辑：斑秃（Alopecia areata，AA）是一种多见于儿童的常见病，它与患儿及其家人的健康相关生活质量呈负相关[1]。虽然历来AA的治疗受到了限制，但近来JAK抑制剂的出现成为了一种直接作用于发病机制的治疗方法。报道的两个病例系列研究证明了口服托法替尼治疗12岁及以上的AA患儿有效[2，3]；并且发现虽然外用不如系统治疗效果好，但局部外用JAK抑制剂可以用于治疗最小4岁的患儿[4，5]。但是至今尚没有系统使用JAK抑制剂治疗青春期前儿童AA的临床研究。
本文报道4例全秃和普秃儿童患者（3女1男），年龄8-10岁，采用托法替尼治疗。患儿临床特征和治疗的反应见表1。所有患儿之前均采用多种治疗方法治疗过，但均无效。实验室评估包括治疗前、治疗后4周以及治疗后每3-4个月检测全血细胞计数和分类、综合代谢水平以及空腹血脂水平。基线评估包括用QuantiFERON-TB Gold试验 （试剂盒，凯杰，德国）筛查是否有结核杆菌感染和排除HIV、乙肝丙肝病毒感染。
3例患者接受托法替尼治疗，每次5mg， 每天2次，这是正在进行的青少年特发性关节炎临床试验中成人和体重超过40kg儿童患者治疗的标准剂量（见下文）。第四个入组的患者（例2）给予每次5mg，每天一次治疗，以观察小剂量是否足以实现毛发再生；但是3个月后症状没有改善，随后将剂量加至每天2次。研究发现两例患者经过治疗毛发完全再生，一例是治疗3个月（例3），另一例治疗6个月（例1[表1]）。第3例患者（例4）曾在眉毛部位外用2%托法替尼霜没有发生治疗反应，但是在口服治疗6个月后毛发出现62%再生。例2在治疗3个月后（每天一次，每次5mg）以及3个月后（每天两次，每次5mg），只出现了少量终毛生长（脱发严重程度工具评分99分）。在6个月-15个月的治疗过程中，所有患者的实验室指标都正常，也没有发生不良反应。所有的患者目前仍在继续治疗中。
尽管目前对于儿童人群尚没有长期服用的安全数据，但托法替尼正在进行2-18岁的青少年特发性关节炎的临床试验 (NCT02592434 和NCT01500551)。根据患者体重，除了例1（每天2次，每次4mg）外，我们使用的剂量（每天2次，每次5mg）和临床试验中的剂量一致。
尽管我们的病例数量少，但研究结果支持并证实了既往的有关青少年和成人的大型研究。AA在任何年龄都可以是伤害性的，但我们的经验表明对儿童和青少年期患者危害性更大。我们建议在经过充分沟通，包括告知严重感染和恶性肿瘤风险，对于存在社会心理障碍的青春期前AA患者可以考虑口服托法替尼治疗。
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有必要进一步研究其感染和恶性肿瘤风险大小，超说明书应用是否收益大于风险
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#青春期#
31
好
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