诺华的基因疗法Luxturna获得CHMP肯定
2018-09-23 MedSci MedSci原创
诺华制药公司近日表示，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）用于治疗因RPE65基因突变引起的视力丧失采取了积极意见。
诺华制药公司近日表示，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）用于治疗因RPE65基因突变引起的视力丧失采取了积极意见。Luxturna是首个AAV（腺相关病毒）运输的基因药物，用于矫正基因缺陷引起的视网膜病变（IRD）的患者。此疗法用AAV将健康的RPE65基因导入患者体内，让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。
CHMP的推荐得到了三项临床研究的安全性和有效性数据的支持，这些研究涉及由于RPE65基因的两个拷贝的突变导致的43例遗传性视网膜疾病患者。在《柳叶刀》发表的III期研究数据中，通过双眼多光度移动性测试（MLMT）来衡量从基线到一年的评分变化，结果证明，Luxturna与功能性视力的改善相关。诺华制药公司首席执行官保罗·哈德森说：“我们期待与欧洲药品管理局合作，为那些面临这种遗传性视网膜疾病完全失明威胁的患者提供安全有效的治疗方案”。值得注意的是，欧盟委员会关于批准Luxturna的最终决定预计将在未来两个月内完成。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1592563#axzz5RuSmLB5m
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