Lancet:心肌肌球蛋白抑制剂Mavacamten治疗梗阻性肥厚型心肌病!

2020-09-01 MedSci原创 MedSci原创

心肌过度收缩是肥厚型心肌病的关键病理异常,并且是左心室流出道(LVOT)阻塞的主要决定因素。肥厚型心肌病的可用药物少且耐受性差,并且缺乏疾病特异性。本研究旨在评估心肌肌球蛋白抑制剂mavacamten

心肌过度收缩是肥厚型心肌病的关键病理异常,并且是左心室流出道(LVOT)阻塞的主要决定因素。肥厚型心肌病的可用药物少且耐受性差,并且缺乏疾病特异性。本研究旨在评估心肌肌球蛋白抑制剂mavacamten用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病中的疗效和安全性。

本研究是一项在13个国家的68个血管中心开展的随机、双盲、安慰剂为对照的3期试验(EXPLORER-HCM),LVOT压力差≥50 mmHg和NYHA II-III级的性肥厚型心肌病患者被随机(1:1)分至mavacamten组(起始剂量 5 mg)或安慰剂组,持续治疗30周。主要终点是耗氧量峰值(pVO2)每分钟增加≥1·5 mL/kg,且NYHA等级至少降低一次,或pVO2增加≥3.0 mL/kg且NYHA等级无恶化。次要终点是运动后LVOT梯度、pVO2、NYHA等级、KCCQ-CSS评分和HCMSQ-SoB评分的变化。

2018年5月30日-2019年7月12日,共招募了251位符合要求的患者,随机分至mavacamten组(123人)和安慰剂组(128人)。mavacamten组有45位患者(37%)、安慰剂组有22位(17%)患者符合主要终点(差值 +19.4%,95% CI 8.7~30.1; p=0.0005)。与安慰剂组相比,mavacamten组患者的运动后LVOT梯度降低的幅度更大(−36 mm Hg, 95% CI −43.2~−28.1; p<0.0001)、pVO2增加更多(+1·4 mL/kg per min, 0·6 to 2·1; p=0·0006),症状评分也提高更多(KCCQ-CSS +9·1, 5·5 to 12·7; HCMSQ-SoB −1·8, −2·4 to −1·2; p<0·0001)。

Mavacamten组有80位患者的NYHA等级至少提高了一级,而安慰剂组仅40位。两组的安全性和耐受性相似。需紧急治疗的不良反应一般较轻微。安慰剂组一位患者猝死。

Mavacamten治疗改善了梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力、LVOT梗阻、NYHA功能等级和健康状态。该试验强调了肥厚型心肌病特异性治疗的收益。

原始出处:

Lacopo Olivotto, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet. August 29, 2020.

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  1. 2020-09-02 14818eb4m67暂无昵称

    学习

    0

  2. 2020-09-01 lovetcm

    Mavacamten药物可能是#肥厚型心肌病#的划时代药物了!

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  3. 2020-09-01 qinqiyun

    666

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