Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗肝卟啉症

2020-03-05 不详 MedSci原创

Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。

Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。

卟啉症是由于血红素合成途径中酶缺乏引起的遗传代谢紊乱,导致体内有毒的卟啉分子积聚,引起组织和器官损伤。肝卟啉症是由于肝脏中相关酶的缺乏而引起的,并伴有疼痛发作,通常需要住院并用静脉输注血红素治疗,严重的患者甚至需要肝移植。

此次欧盟的批准是基于3期ENVISION试验数据,涉及94例急性肝性卟啉病患者,实验中患者分组后接受每月一次皮下注射药物或安慰剂治疗。

结果显示,与对照组相比,使用Alnylam药物治疗可使年发作率降低74%。

Givlaari的标价为57.5万美元,但Alnylam表示,打折后药物价格将降低至44.2万美元左右。

在路透社的一份报告中,Oppenheimer的分析师Leland Gershell预测,Givlaari的销售额最高可达到5.6亿美元,而欧盟的批准将有助于实现这一目标。

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