JNNP：包涵体肌炎临床试验结果评价的纵向观察研究
2021-04-19 MedSci原创 MedSci原创
散发性包涵体肌炎（IBM）是一种病因不明的炎症性和退行性肌病，于1978年首次发现。 IBM多见于男性。很少有研究前瞻性地评估这种疾病的自然史。患者使用辅助设备的平均时间为5-16年（棍棒/手杖）和1
散发性包涵体肌炎（IBM）是一种病因不明的炎症性和退行性肌病，于1978年首次发现。 IBM多见于男性。很少有研究前瞻性地评估这种疾病的自然史。患者使用辅助设备的平均时间为5-16年（棍棒/手杖）和12-20年（轮椅）。根据报道，肌肉力量和身体功能的年下降率各不相同，每年下降1%到28%。
尽管试验活动不断增加，本文对IBM的了解也有了新的进展，但由于目前没有获得许可的治疗方法，因此缺乏有效治疗的证据基础。IBM的结果测量包括身体功能评估（例如，IBM功能评定量表（IBMFRS）和IBM身体功能评估）、肌肉力量（例如，手动肌肉测试（MMT）、定量肌肉测试（QMT）和手持式测力仪）、移动性/耐力（例如，6 min步行距离和定时上下试验）和成像特征，包括MRI大腿肌肉体积和脂肪分数。然而，临床试验和观察研究之间缺乏一致性，造成方法学困难，阻碍了药物开发和荟萃分析。
本项研究是来自三个主要神经肌肉单位的三个前瞻性自然史研究的数据的合并，是迄今为止最大的前瞻性IBM观察性研究。本文的主要目的是描述IBM的自然进展，并开发可靠的统计模型，用于临床试验设计和研究环境中的结果测量，以测试干预措施的有效性。
使用IBM功能评定量表（IBMFRS）对181名患者进行了手动肌肉测试（MMT），定量肌肉测试（QMT）和残疾评分。使用针对疾病发作的性别和年龄调整的线性混合效应模型，检查了MMT，QMT和IBMFRS综合评分与发作时间之间的关系。自适应LASSO回归分析用于确定最能预测发病时间的肌肉群。使用Cox比例风险回归来评估使用行动辅助设备的时间。
本图分别说明了155名和82名IBM患者的单个肌肉群的基线（A）手动肌肉测试（MMT）得分和（B）标准化最大自愿等距收缩测试得分
预测的手动肌肉测试（MMT）分数百分比变化
随时间变化的MMT，QMT和IBMFRS分数变化平均下降了3.7％（95％CI从3.1％降至4.3％），3.8％（95％CI从2.7％至4.9％）和6.3％（95）百分比CI分别为每年5.5％至7.2％）。但是，下降幅度不是线性的，在最初几年下降幅度更大。发病年龄较大与IBMFRS下降较快有关（p = 0.007），但并未影响MMT / QMT下降率。选定肌肉群的组合允许生成患者病情进展的单个指标（MMT和QMT因子）。使用助行器的中位时间（IQR）为5.4（3.6–9.2）年，受到发病年龄增加的显着影响（HR 1.06，95％CI 1.04至1.09，p <0.001）。
这项前瞻性观察研究代表了迄今为止最大的IBM队列。 在这项研究中评估的患者病情进展的测量值以可靠且有用的方式准确预测了疾病进展，可用于试验设计。
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