2026 ASCO GU精华速览：全球泌尿肿瘤最前沿进展都在这

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编者按

2026年ASCO泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU 2026）于当地时间2月26日至28日在美国旧金山举行，作为全球泌尿生殖系统肿瘤领域最具权威的年度盛会，本次大会汇集了全球领先的研究机构、顶尖临床专家与创新药企，集中发布了数百项前沿研究成果，涵盖前列腺癌、膀胱癌、肾细胞癌等核心瘤种，不仅刷新了临床治疗认知，更重塑了该领域的治疗格局与竞争态势。

前列腺癌：骨转移治疗突破，全身治疗策略优化

前列腺癌是男性高发恶性肿瘤，其中骨转移是转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的主要并发症与死亡原因之一，本届大会关于前列腺癌的研究重点聚焦于骨转移精准治疗与全身治疗的协同增效，其中EORTC1333/PEACE-3试验的最终结果成为最受瞩目的突破之一。

该试验是一项随机对照研究，自2015年11月至2023年3月共纳入446名以骨转移为主的mCRPC患者，随机分配至恩杂鲁胺单药组与恩杂鲁胺联合镭-223组，其中11名患者曾接受阿比特龙治疗，且自2018年3月起，唑来膦酸或地诺单抗的骨保护治疗成为强制性要求。大会公布的最终数据进一步确认了联合治疗的生存获益：

总生存获益确认：联合治疗组中位总生存期（OS）达到38.2个月，显著优于单药组的32.6个月，而在中期分析中，联合治疗组的中位OS曾达到42.3个月，虽因非比例风险需最终验证，但整体生存优势明确。同时，联合治疗组的影像学无进展生存期（rPFS）也显著延长，中位rPFS为19.4个月，单药组仅为16.4个月，风险比（HR）为0.69，提示联合方案能有效延缓疾病进展。

疗效一致性与亚组特征：该生存获益在大多数预设亚组（如年龄≤75岁、不同骨转移负荷、既往是否接受化疗）中均保持一致，尽管在年龄>75岁的亚组中未达到统计显著，但疗效趋势仍偏向联合治疗，为老年患者的治疗选择提供了参考方向。

安全性与临床意义：联合治疗组3级及以上治疗相关不良事件（TEAEs）发生率为65.6%，高于单药组的55.8%，主要不良反应包括高血压（34%）、疲劳（6%）、骨折（5%）、贫血（5%）和中性粒细胞减少（5%），其中联合治疗组骨折发生率（24.3%）显著高于单药组（13.4%），提示临床应用中需加强骨保护管理。这一结果首次明确了骨代谢靶向治疗（镭-223）与雄激素受体抑制剂（恩杂鲁胺）的协同作用，打破了骨转移仅能对症治疗的局限，为mCRPC骨转移患者提供了兼具生存获益与疾病控制的全新治疗方案。

此外，本届大会还公布了多项前列腺癌相关研究：PSMAddition试验证实，177Lu-PSMA-617放射配体疗法联合标准治疗，不会对转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者的生活质量产生负面影响，同时能有效控制疼痛，为这类患者的治疗提供了新选择；而POSEIDON荟萃分析则显示，复发性前列腺癌术后放疗中联合激素治疗并未改善患者总生存期，这一阴性结果引发了临床对激素治疗在术后放疗中应用场景的重新思考。中国学者也贡献了重要数据，如叶定伟教授团队公布的177Lu-PSMA-617治疗紫杉烷类药物治疗后mCRPC中国患者的多中心II期研究数据，为该疗法在亚洲人群中的应用提供了循证依据。

膀胱癌：免疫治疗突破顺铂垄断，局部递药与精准治疗并行

膀胱癌尤其是肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的治疗长期受限于顺铂类化疗，本届大会公布的多项研究彻底打破了这一格局，“ADC+免疫”联合方案、新型局部递药系统成为核心亮点，同时非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的精准分层与保膀胱治疗也取得重要进展。

MIBC：无铂时代正式来临

本届大会最具里程碑意义的研究的是KEYNOTE-B15（LBA630）试验，这是全球首个直接对比非铂类与铂类化疗方案疗效的III期临床试验，共纳入808例符合顺铂和根治性膀胱切除术适应症的MIBC患者，随机分为靶免联合组（维恩妥尤单抗+帕博利珠单抗）与对照组（顺铂+吉西他滨化疗），其中靶免联合组在手术前后均接受联合治疗，对照组术后仅进行观察。研究结果显示：

新辅助免疫联合方案的压倒性优势：靶免联合组的中位无事件生存期（EFS）尚未达到，而对照组仅为48.5个月，风险比（HR）=0.53（95%CI 0.41-0.70，P<0.0001）；24个月EFS率分别为79.4%和66.2%，12个月EFS率分别为86.0%和75.4%，获益优势贯穿全程。总生存期（OS）虽未成熟，但靶免联合组死亡人数显著少于对照组（69例 vs 99例），HR=0.65（95%CI 0.48-0.89，P=0.0029），24个月OS率分别为86.9%和81.3%，展现出明确的生存获益趋势。

病理缓解率大幅提升：靶免联合组的病理完全缓解率（pCR）达到55.8%，显著高于对照组的32.5%；在完成手术的患者中，两组pCR率分别为64.4%和36.3%，差距进一步扩大，意味着更多患者可能通过该方案实现肿瘤降期，甚至达到临床治愈。

安全性可控，耐受性良好：两组约98%的患者出现任何级别的TEAE，靶免联合组3级TEAE发生率为75.7%，略高于对照组的67.2%，但毒性谱更具针对性——联合组主要不良反应为皮肤反应（63.5%）、周围神经病变（36.0%）、眼部不良反应（23.3%）及免疫相关不良事件，而对照组以血液学毒性为主，且联合组仅4.2%的患者因TEAE死亡，安全性可控。

西奈山伊坎医学院Matthew D. Galsky教授指出，以顺铂为基础的新辅助化疗联合根治性膀胱切除术作为MIBC的标准方案已沿用二十余年，但约50%患者术后仍会出现转移性复发，而KEYNOTE-B15试验的结果有望重塑MIBC治疗标准，开启无铂化疗的新时代。此外，针对不适合顺铂的MIBC患者，KEYNOTE-905/EV-303研究也证实，维恩妥尤单抗+帕博利珠单抗联合治疗能显著改善患者pCR和无病生存期（DFS），与KEYNOTE-B15试验结果相互印证，形成了覆盖顺铂适用与不适用人群的完整治疗新范式。

局部递药系统与NMIBC治疗革新

本届大会公布的SunRlSe-2研究聚焦于局部递药系统与免疫治疗的联合应用，该研究比较了吉西他滨膀胱内递药系统（Gem-iDRS）联合Cetrelimab与传统放化疗（CRT）治疗MIBC的疗效，旨在探索免疫治疗与局部递药结合的潜在优势，为无法耐受全身治疗的患者提供更安全的治疗选择。而在NMIBC领域，新型药物递送系统的应用成为重要突破，韩苏军教授指出，2025年NCCN指南已将TAR-200（新型吉西他滨膀胱内持续释放系统）纳入推荐，该系统在卡介苗（BCG）无应答的高危NMIBC患者中取得了82.4%的完全缓解率（CR），中位持续缓解时间超过两年，于2025年9月获得FDA批准。

同时，NMIBC的精准分层与保膀胱治疗策略进一步优化，BCG无应答患者的替代方案不断丰富，非复制型腺病毒载体基因治疗、白介素-15（IL-15）超级受体激动剂联合BCG的免疫联合方案均获得指南推荐，帕博利珠单抗的推荐级别也得到提升，为渴望保留膀胱的患者带来了新希望。此外，帕博利珠单抗皮下注射剂型的获批，证实了其与静脉制剂的非劣效性，同时优化了给药便捷性，大幅提升了患者治疗体验与诊疗效率。

肾细胞癌：代谢靶向与联合治疗成趋势，个体化策略凸显

肾细胞癌（尤其是肾透明细胞癌，ccRCC）的治疗近年来持续向精准化、个体化迈进，本届大会虽未公布突破性新药，但代谢靶向治疗、联合治疗策略的优化以及患者生活质量的关注，成为领域内的核心发展方向，其中HIF-2α抑制剂的研发进展尤为引人注目。

代谢靶向药物的深耕细作：肾透明细胞癌约占所有肾癌的70%-80%，VHL-HIF轴是其最常见的激活通路，HIF-2α抑制剂成为该领域的研发热点。本届大会上，Arcus Therapeutics公布的新型HIF-2α抑制剂Casdatifan（此前被误判为PARP抑制剂）的最新数据显示，在121例晚期肾癌患者的汇总分析中，其中位无进展生存期（mPFS）达到12.2个月，18个月无进展生存率为43%，相较于已上市的HIF-2α抑制剂，在客观缓解率（ORR）和PFS方面均展现出“同类最优”的潜力。此外，Casdatifan的I期ARC-20试验数据显示，在既往接受过抗PD-（L）1及VEGFR-TKI治疗的ccRCC患者中，不同剂量组的疾病控制率（DCR）均超过80%，且未观察到意外安全信号，≥3级不良反应主要为贫血和缺氧，耐受性良好。

联合治疗策略的优化：多个研究重点关注免疫检查点抑制剂（ICIs）与血管生成抑制剂（TKIs）的联用策略，不仅针对肾癌，也包括非小细胞肺癌（NSCLC）等其他实体瘤，旨在通过协同作用提升疗效、延缓耐药。Arcus Therapeutics目前正在推进Casdatifan联合卡博替尼的III期PEAK-1试验，评估该组合在免疫治疗经治的转移性ccRCC患者中的疗效，同时计划在2026年公布早期治疗队列的初步数据，有望为肾癌患者提供新的联合治疗选择。

生活质量与个体化治疗并重：大会研究强调，肾癌治疗已从“单纯追求疗效”转向“疗效与生活质量兼顾”，尤其是在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的治疗中，177Lu-PSMA-617放射配体疗法联合标准治疗，不仅能控制肿瘤进展，还能有效改善患者疼痛症状、提升生活质量（HRQoL），为个体化治疗提供了重要参考。此外，PSMA-PET/CT指导的细胞减灭进展导向治疗，在寡进展去势抵抗性前列腺癌患者中展现出良好的长期临床结局，为精准定位治疗提供了新路径。

药企动向：全球竞争加剧，中国创新力量崛起

本届ASCO GU不仅展现了临床研究的突破，也折射出泌尿生殖系统肿瘤领域的药企竞争格局，全球药企与中国创新药企同台竞技，推动治疗方案的持续革新。

国际药企：聚焦精准靶点，布局联合治疗

Arcus Therapeutics成为本届大会的焦点之一，除了Casdatifan的亮眼数据外，该公司还公布了其研发管线的推进计划，2026年将陆续公布ARC-20试验的更多亚组分析、Casdatifan联合卡博替尼的成熟数据以及早期治疗队列的初步结果，同时凭借8.41亿美元的现金储备，确保多项III期试验的顺利推进，有望在肾癌领域抢占先机。此外，针对膀胱癌Nectin-4靶点的研发竞赛日益激烈，维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗的成功，推动了全球药企对ADC+免疫联合方案的布局，进一步丰富了泌尿肿瘤的治疗管线。

中国创新药企：成果井喷，跻身国际舞台

本届大会的一大亮点是中国创新力量的崛起，共有超过70项由中国专家主导的研究入选，其中包括2项口头报告和数十项壁报展示，涵盖前列腺癌、膀胱癌、肾癌等多个瘤种，荣昌、翰森、科伦博泰、映恩生物等多家中国创新药企携带重磅数据亮相，彰显了中国在泌尿肿瘤领域的研发活力与临床实力。

中国学者的研究不仅聚焦于国际热点方向，更贴合中国患者的临床需求：复旦大学附属肿瘤医院的多项研究分别探索了大型语言模型人工智能代理在前列腺癌术前沟通中的应用（可减轻患者焦虑和临床医生负担）、HS-20093治疗mCRPC的疗效、igermetostat联合恩杂鲁胺的安全性与有效性等；上海市第十人民医院杨斌教授团队则公布了定量功能性RAD51定位对比基因组预测PARPi在mCRPC中的反应、PSMA-PET/CT指导治疗的长期结局等研究数据；四川大学华西医院董强教授团队评估了阿帕他胺联合雄激素剥夺疗法在mHSPC中国亚组的PSA下降模式，为中国患者的个体化治疗提供了重要依据。这些研究不仅获得了国际专家的认可，也推动了中国泌尿肿瘤研究从“跟跑”向“并跑”“领跑”的转变。

关键结论与临床影响：迈入多模态精准治疗新时代

2026 ASCO GU的各项研究成果，不仅为泌尿生殖系统肿瘤的治疗提供了新方案、新思路，更推动该领域进入“多模态精准治疗”的全新阶段，对全球临床实践产生深远影响。

综合治疗成为核心趋势

本届大会清晰展现了“免疫+靶向+局部递药”的多模态治疗趋势：前列腺癌的骨代谢靶向与雄激素受体抑制剂联合、膀胱癌的ADC+免疫联合、肾癌的HIF-2α抑制剂与TKIs联合，以及局部递药系统与免疫治疗的结合，打破了单一治疗模式的局限，通过协同作用提升疗效、延缓耐药，为不同分期、不同类型的患者提供了更精准的治疗选择。这种多模态策略的核心的是“个体化匹配”，即根据患者的肿瘤分型、基因特征、身体状况，制定量身定制的治疗方案，实现“精准打击”肿瘤的同时，最大限度减少治疗损伤。

生存获益与生活质量双重视角

本届大会的另一重要趋势是，多项研究从传统的影像学终点（rPFS）转向了更具临床意义的总生存期（OS）、无病生存期（DFS）和病理完全缓解率（pCR）作为主要终点，标志着泌尿肿瘤治疗的评估标准进入了更高水平——从“控制肿瘤大小”转向“延长患者生存、改善生活质量”。无论是前列腺癌的放射配体疗法对疼痛的控制，还是膀胱癌保膀胱治疗对患者生活质量的提升，都体现了“以患者为中心”的治疗理念，为临床治疗决策提供了更贴合患者需求的依据。

中国力量重塑全球竞争格局

超过70项中国研究的入选，标志着中国泌尿肿瘤的研发水平已获得国际认可，中国创新药企的崛起不仅丰富了全球治疗管线，也为中国患者带来了更具针对性的治疗方案。未来，随着中国临床研究的持续深入，以及与国际研究的深度合作，中国有望在泌尿生殖系统肿瘤的精准治疗、创新药物研发等领域发挥更重要的作用，推动全球泌尿肿瘤治疗的共同进步。

总结

2026 ASCO GU的研究成果为泌尿生殖系统肿瘤的治疗注入了新的活力，从突破性的联合治疗方案到精准的个体化策略，从生存获益的提升到生活质量的改善，每一项进展都为患者带来了新的希望。未来，随着这些研究成果的临床转化，以及更多创新药物和治疗技术的涌现，泌尿生殖系统肿瘤的治疗将迎来更精准、更高效、更人性化的新时代。