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FDA批准Vertex公司的Kalydeco药物用于治疗两岁以下的囊性纤维化儿童患者

2018-8-16 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论1

Vertex Pharmaceuticals公司的囊性纤维化(CF)药物Kalydeco在美国的适应症进一步扩大。FDA已经批准将该药物用于治疗24个月以下的囊性纤维化儿童患者,这些患者体内都存在至少一个跨膜传导调节因子(CFTR)基因突变。

该批准是基于正在进行三期的开放标签安全性研究(ARRIVAL)的数据,该研究对25名CF患儿进行了实验,这些患儿年龄在12至24个月之间,且含有CFTR基因10个突变中的一个(G551D,G178R,S549N,S549R,G551S,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D或R117H)。

根据Vertex的研究显示,该药物的安全性与先前的大龄儿童和成人III期研究中观察到的一致。"大多数不良事件的严重程度为轻度或中度,并且没有患者因不良事件而中止"。

两名患者的肝酶升高超过正常上限的八倍,但在中断一段时间后可继续接受Kalydeco治疗。而最常见的不良事件是咳嗽(74%)、发热(37%)、天冬氨酸氨基转移酶升高(37%)、丙氨酸氨基转移酶升高(32%)和流鼻涕(32%)。两名患者观察到四次严重不良事件。

西雅图儿童研究所和华盛顿大学医学院儿科学系的玛格丽特罗森菲尔德说:"我非常高兴能够批准12岁至24个月以内的儿童使用Kalydeco。这也是CFTR调节剂的首次被批准用于治疗该年龄段患者。" 新生儿CF筛查的前提是在疾病过程中尽早进行干预,目的是改善长期预后,因此这对于患有CF的幼儿的父母来说具有里程碑意义。"

CF是一种罕见的、影响寿命的遗传疾病,影响着北美、欧洲和澳大利亚约75000人。

Kalydeco此前已被批准用于治疗CF2岁及以上的患者,这些患者都具有38个Kalydeco药物响应的CFTR突变中的一个。 欧洲目前也正在审查以扩大该药物的治疗范围到2岁以下儿童,预计将于明年上半年作出决定。

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