Blood:pDC-AML的特征及潜在治疗策略

2020-09-10 MedSci原创 MedSci原创

pDC-AML的特征是RUNX1高频突变和pDC转录程序的表达增加。靶向CD123可能是pDC-AML的一种潜在治疗方法。

浆细胞样树突状细胞(pDC)是产生主要的天然I型干扰素的树突状细胞。pDC和pDC前体的肿瘤性扩增会导致母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN),在慢性粒细胞单核细胞白血病(CMML)中已经描述过成熟pDC的克隆性扩增已。但pDC扩增在急性髓系白血病(AML)中的作用尚不明确。

在本研究中,研究人员概述了pDC扩增阳性的AML(pDC-AML)患者的特征。

pDC-AML约占AML的5%。pDC-AML通常具有跨谱系抗原表达,并且具有与预后差相关的不良的风险分层。RUNX1突变是pDC-AML中最常见的体细胞变异(>70%),比无pDC扩增和BPDCN的AML更常见。

经实验证实,pDC起源于pDC-AML中的白血病母细胞,与其克隆密切相关。RUNX-突变型AML来源的白血病母细胞可上调pDC转录程序,使细胞向pDC分化和扩增。最后, tagraxofusp,一种直接靶向CD123的靶向药,可减轻患者来源的移植瘤模型的白血病负担、消除pDC。

综上所述,pDC-AML的特征是RUNX1高频突变和pDC转录程序的表达增加。靶向CD123可能是pDC-AML的一种潜在治疗方法。

原始出处:

Wenbin Xiao,et al. Plasmacytoid dendritic cell expansion defines a distinct subset of RUNX1 mutated acute myeloid leukemia. Blood. September 1,2020.



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