10亿美元收购RNA干扰疗法ARO-AAT，治疗遗传性肝病
2020-10-11 MedSci原创 MedSci原创
ARO-AAT作为一种RNA干扰（RNAi）疗法，通过抑制突变型α-1抗胰蛋白酶（致病因子）的表达发挥作用。
Arrowhead与武田达成了一项十亿美元的重大协议，武田将支付3亿美元的预付款和高达7.4亿美元的里程碑付款，以共同开发ARO-AAT治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏性肝病（AATLD）。AATLD是儿童最常见的遗传性肝病。
ARO-AAT作为一种RNA干扰（RNAi）疗法，通过降低突变型α-1抗胰蛋白酶（AAT，AATLD的致病因子）的含量发挥作用，目前处于2期临床开发阶段。
图片来源：https://ir.arrowheadpharma.com/static-files/1958847b-495f-4acd-bc27-2f457e33d1ba
武田胃肠病学负责人Asit Parikh博士表示：“AATLD是一种破坏性疾病，目前尚无批准的疗法。ARO-AAT具有从根本上解决AATLD的潜力，可以帮助患者避免肝移植手术及相关合并症的发生。”
武田将获得ARO-AAT在美国以外的独家销售权，而Arrowhead则可在其净销售额中获得20％至25％的分级特许权使用费。
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