Blood：Ivosidenib 单药治疗新确诊的AML的疗效和安全性
2019-12-22 QQY MedSci原创
Ivosidenib (AG-120)是一种口服的靶向药物，通过抑制突变的异柠檬酸脱氢酶1 (mIDH1)来抑制2-羟基戊二酸的合成。在本分析中，研究人报道了关于258位IDH1突变型晚期血液恶性肿瘤患者的1期研究中的34位新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的预后。
中心点：
新诊断的mIDH1 AML患者(中位年龄76岁)采用ivosidenib单药治疗的中位总生存期为12.6个月。
CR/CRh率为42.4%，64%的CR/CRh患者的突变清除提示ivosidenib可改变mIDH1 AML患者的生理。
摘要：
Ivosidenib (AG-120)是一种口服的靶向药物，通过抑制突变的异柠檬酸脱氢酶1 (mIDH1)来抑制2-羟基戊二酸的合成。在本分析中，研究人报道了关于258位IDH1突变型晚期血液恶性肿瘤患者的1期研究中的34位新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的预后。
这34位AML患者不适合采用标准治疗，予以ivosidenib治疗，500mg /日。中位年龄76.5岁，其中26位（76%）有继发性AML，16位（47%）接受过1次及以上的低甲基化剂治疗前期血液病。
最常见的副作用是腹泻（18例，53%）、疲劳（16例，47%）、恶心（13例，38%）和食欲减退（12例，35%）。6位患者发生分化综合征，但不需要终止治疗。
晚期缓解（CR）+CR伴部分造血恢复（CRh）率为42.4%（95% CI 25.5-60.8%）；CR率为30.3%（95% CI 15.6-48.7%）。CR+CRh和CR的中位持续时间均未达到，95% CI的下界分别是4.6和4.2个月。在第一年内，61.5%和77.8%的患者保持缓解。
中位随访23.5个月（范围0.6-40.9个月），中位总体存活期为12.6个月。其中21位（63.6%）患者在起始时为输血依赖，9位（42.9%）摆脱了输血依赖。IDH1突变清除见于9位获得CR+CRh的患者。
Ivosidenib 单药治疗新确诊的AML患者，耐受性良好，可诱导持久的缓解和输血不依赖性。
原始出处：
Gail J. Roboz， et al.Ivosidenib induces deep durable remissions in patients with newly diagnosed IDH1-mutant acute myeloid leukemia. Blood. December 16， 2019
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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