专访九期一临床研究主要牵头人：新药将很快用于患者
2019-11-14 赵萌萌 王月明 范蕊 李浩 健康时报网
“甘露特钠成功最大的亮点就是让中国原创新药第一次出现在阿尔茨海默病领域的世界舞台上，长了中国科学家和医生的一口气。”甘露特钠Ⅲ期临床试验主要牵头人、北京协和医院张振馨教授接受健康时报独家专访时表示，“甘露特钠 36周的临床试验结果令人振奋，随着上市申请的批准，新药将很快用于患者治疗，让我们看到了希望和曙光。”阿尔茨海默病(AD)是医学界难以攻破的世界性难题，自2003年起再无新药获批。11月2日，
“甘露特钠成功最大的亮点就是让中国原创新药第一次出现在阿尔茨海默病领域的世界舞台上，长了中国科学家和医生的一口气。”甘露特钠Ⅲ期临床试验主要牵头人、北京协和医院张振馨教授接受健康时报独家专访时表示，“甘露特钠 36周的临床试验结果令人振奋，随着上市申请的批准，新药将很快用于患者治疗，让我们看到了希望和曙光。”
阿尔茨海默病(AD)是医学界难以攻破的世界性难题，自2003年起再无新药获批。11月2日，由中国科学院上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年共同研制的甘露特钠胶囊(GV-971，商品名九期一？)获得国内上市批文，填补了过去17年阿尔茨海默病治疗领域无新药上市的空白。
根据美国药品研究与制造商协会(PhRMA)发布的一份报告显示，在1998-2017年期间，全球已有146个AD药物在临床中遭遇失败，仅有4药物成功上市。
“在目前已上市的治疗药物中，没有一个药能够阻止或延缓阿尔茨海默病病情进展，而甘露特钠是全世界第一个可能延长疾病病程的阿尔茨海默病药物。”张振馨教授指出，新药研发的难点在于目前阿尔茨海默病病因不明，单一选择靶向核心的病理改变(淀粉样变蛋白的沉积)未能取得明显疗效。甘露特钠作用在多个靶点，通过重塑肠道菌群的平衡，调整免疫功能，控制炎症状态，减少淀粉样变蛋白相关病理特征。
甘露特钠的作用机理，表现在Ⅲ期临床试验中显示快速起效(4周)，最后3个月加速好转，延缓认知衰退，药效随时间逐渐增强，而安慰剂迅速恶化。正如国际著名专家Cummings JL评价我们的Ⅲ期临床试验那样： 甘露特钠临床表现为双重功效药物： 既有症状改善又有病程改变，与多个靶点作用有关。
张振馨介绍，甘露特钠Ⅲ期临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬(原昆泰)负责管理，并进行严格监管，本次试验的患者入组数就是由艾昆纬根据目标指标进行测算，最后确定818例患者入组参与试验，因安慰剂组所服用的“药物”没有相关药理作用，36周的三期临床试验设计已经是在伦理允许的情况下，最大限度地了解药物效用的方案。
在Ⅲ期临床试验结果认知功能量表(ADAS-Cog)疗效曲线中，治疗组与安慰剂组从第 4 周开始出现组间差异，之后两组的发展趋势类似，张振馨教授表示，虽然4~24周两组趋势相同，但在疗效曲线中4周、12周、24周、36周两个组别之间每个相对基线变化值都有统计学意义，能够看出治疗组和安慰剂组疗效的明显差异。而在最后 12 周中，安慰剂效应逐渐消失，更能表现出治疗组中使用甘露特钠的患者疗效明显。
张振馨教授表示，每个人都会老，每个人也都有机会得阿尔茨海默病，甘露特钠已经显示出新的作用机制和独特的临床疗效特征，且有延缓阻止病程进展的潜力，但相关生物标志物研究还待进一步继续探索。
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