Nature Communications:新型基因疗法在亨廷顿舞蹈症小鼠模型中产生功能性神经元

2020-03-14 Allan MedSci原创

专注于神经退行性疾病的基因治疗公司NeuExcell Therapeutics今日宣布,其研究性基因疗法在亨廷顿舞蹈症(HD)的动物模型中产生了新的功能性神经元。

专注于神经退行性疾病的基因治疗公司NeuExcell Therapeutics今日宣布,其研究性基因疗法在亨廷顿舞蹈症(HD)的动物模型中产生了新的功能性神经元。该结果近期发表在《自然通讯》(Nature Communications)之上,表明该基因疗法可改善HD小鼠模型的症状并延长其寿命,因此该疗法或可用于治疗中枢神经系统(CNS)疾病。

NeuExcell的创始人和首席科学官Gong Chen博士领导的研究团队开发了这款基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,与未治疗的小鼠相比,经基因疗法治疗的小鼠表现出运动技能和存活率的显著改善。

Gong Chen博士是美国宾州州立大学的前教授,现在是中国暨南大学的大脑修复中心负责人,他率先采用了这种基因疗法来进行神经再生,该方法将特定的神经转录因子传递至大脑或脊髓的目标部位,转录因子可以重新编程受损区域中已经存在的细胞,以产生功能性神经元并修复受损的脑组织。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1708137

本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!

相关资讯

Cancer Gene Therapy:UNC5B能够介导膀胱癌细胞的G2/M期阻滞

在许多类型的癌症中,UNC5B是一个已知的肿瘤抑制基因。作为一个跨膜蛋白,UNC5B同样能够以P53依赖的方式诱导细胞凋亡。

ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验

2020年5月15日,美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)线上年会及视觉与眼科研究协会(ARVO)线上年会上,来自中国武汉的纽福斯生

AACR 2020:基因治疗肾细胞癌获突破,DCR可达75%!

溶瘤病毒用于肿瘤治疗被寄予厚望,作为下一代的基因疗法的主要手段。虽然它还有很多缺点,如瘤内给药的操作不够便捷、易产生中和抗体无法实现系统给药、单药使用应答率不高。而且第一个溶瘤病毒T-vec的获批上市

有关KO血友病的药物问世:基因治疗药物Valrox有望上市

甲型血友病,也称凝血因子八(FVIII)缺乏症,以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病,目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心(CDC)的报道,在美国,每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病,血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率的准确数据,估计全球有超过40万的血友病患者。重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛的肌肉或关节部位的出血,该人群约占甲型血友病患者总数

Astellas斥资30亿美元收购Audentes,将基因治疗作为核心重点

Astellas以30亿美元的价格收购了Audentes Therapeutics,从而进军基因疗法,为其罕见疾病管线增加了晚期候选药物。

基因测序搞了多年 全面基因治疗还有多远

“基因关系到人的外貌、智力、性格等方方面面,但人们最关注的还是它对健康的影响。”5月25日,在2019基因组学和精准医学国际研讨会上,南京医科大学副校长季勇在接受记者采访时谈到,精准医疗是基因技术一个重要的应用方向,它意味着治病将从“对症下药”向“对人下药”转变。

拓展阅读

氘代丁苯那嗪在中国申报上市治疗亨廷顿舞蹈症(HD)

Austedo(deutetrabenazine)氘代丁苯那嗪片

欧洲药品管理局授予罗氏RG6042为优先药物用于治疗亨廷顿舞蹈症

罗氏的RG6042是一款靶向编码HTT蛋白的mRNA的反义链的创新疗法。通过与编码HTT蛋白的mRNA结合,RG6042能够降低所有HTT蛋白转译的发生,因此无论编码HTT的基因变异出现在哪里,该药物都可以减少有毒性的mHTT的产生。RG6042很可能成为靶向该疾病潜在病因的第一个治疗药物。

FRONT NEUROSCI:罕见病日 | 新版CRISPR技术有望根治亨廷顿舞蹈症

基因编辑CRISPR/Cas9技术的新版本用以治疗亨廷顿舞蹈症(Huntington Disease),比早期研究中的版本更安全和更具体,此项研究结果发表在近期的《Frontiers in Neuroscience》杂志上。

JAMA Neurol:氘带丁苯那嗪的安全性和疗效研究

研究认为,对于亨廷顿舞蹈症患者,氘带丁苯那嗪具有较好的安全性以及疾病控制效果

重大挫折!梯瓦亨廷顿症药物SD-809被FDA拒绝批准

近日梯瓦神经药物管线在美国审批方面遭遇重大挫折,FDA拒绝批准其亨廷顿舞蹈病药物deutetrabenazine。FDA发表关于deutetrabenazine (SD-809)的完全回应函表示,需要梯瓦进一步检测使用deutetrabenazine后的一些代谢指标。 梯瓦的deutetrabenazine 原本是由美国Auspex公司研发的一种氘化药物,去年5月份,梯瓦以35亿美元收购了这

AAN 2016:亨廷顿舞蹈症有望得以治愈

亨廷顿舞蹈症(HD)是一种罕见的遗传性疾病,一般患者在中年发病,逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力,病情大约会持续发展15年到20年,并最终导致患者死亡。主要病因是患者第四号染色体上的Huntington基因发生变异,产生了变异的蛋白质,该蛋白质在细胞内逐渐聚集在一起,形成大的分子团。该病的遗传几率为50%。虽然四苯喹嗪是FDA2008年批准治疗亨廷顿舞蹈症的药物,但到目前为止该病没有根本治愈的