Circulation：基因治疗有望攻克家族性高胆固醇血症
2017-08-28 贾朝娟 环球医学
来自UCLA和霍华德休斯医学研究院的科学家成功地使用一种抑制胆固醇水平的基因作为家族性高胆固醇血症小鼠斑块治疗的一部分。在这项临床前研究中，研究人员发现，基因LeXis可降低胆固醇和动脉阻塞，该治疗似乎还可减少肝细胞脂肪的积累。这项研究在线发表在杂志《Circulation》上。
来自UCLA和霍华德休斯医学研究院的科学家成功地使用一种抑制胆固醇水平的基因作为家族性高胆固醇血症小鼠斑块治疗的一部分。在这项临床前研究中，研究人员发现，基因LeXis可降低胆固醇和动脉阻塞，该治疗似乎还可减少肝细胞脂肪的积累。这项研究在线发表在杂志《Circulation》上。
家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，其特征是极高水平的低密度脂蛋白胆固醇（通常称为“坏胆固醇”）和早期心脏病风险增加。
LeXis基因属于一组独特的基因，直到最近其还被认为是“垃圾DNA”，因为科学家们认为它们没有什么用途。然而，来自人类基因组计划的证据发现，像LeXis这样的基因实际上是有活性的。这些基因的研究，现在被称为长链非编码核糖核酸或lncRNAs，是一个迅速发展的生物领域。
研究人员想检测一下单次注射LeXis能否延缓心脏病的发展。为了做到这一点，他们给小鼠注射LeXis或对照基因，给他们喂养了15周高钠和高胆固醇的食物——该小鼠食用的相当于快餐汉堡包和炸薯条。研究人员随后测量了心脏病的进展。
在下一阶段的研究中，研究人员计划在较大的动物身上验证这一发现，并检验这一治疗联合目前已有治疗的作用。
虽然既往的研究已经表明，lncRNAs可能很重要，这是首项研究表明这些基因可作为基因治疗用于治疗人类疾病。垃圾基因有朝一日可能为治疗家族性高胆固醇血症和其他难以治疗的疾病提供一个框架。
原始出处：
Peter Tontonoz， Xiaohui Wu， Marius Jones， et al. Long Noncoding RNA Facilitated Gene Therapy Reduces Atherosclerosis in a Murine Model of Familial Hypercholesterolemia. Circulation， 2017； 136 (8)： 776 DOI： 10.1161/CIRCULATIONAHA.117.029002.
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